- Precio de la acción (2 de octubre de 2025): SRPT cerró en $19.57, subiendo +6.8% el 2 de octubre [1]. Durante el último mes la acción ha subido alrededor de 16%, aunque sigue bajando ~82% en lo que va del año [2]. El rango de 52 semanas es aproximadamente $10.41–$23 (mínimo–máximo).
- Desempeño reciente: Los datos intradía del 2 de octubre muestran un fuerte repunte (apertura del 2 de octubre $20.64), con una ganancia de +6.81% respecto al cierre anterior [3]. Los rendimientos de 5 días y 1 mes son +14.6% y +15.9% respectivamente [4]. La capitalización de mercado es de aproximadamente $1.9B [5].
- Pipeline y estrategia: Sarepta es líder en medicamentos genéticos para enfermedades neuromusculares raras [6]. En julio de 2025 reestructuró, recortando ~500 empleos y cambiando el enfoque de algunas terapias génicas heredadas a su pipeline de siRNA(en asociación con Arrowhead Pharmaceuticals) [7] [8]. La empresa también pausó los ensayos génicos para distrofia muscular de cinturas (LGMD) debido a revisiones de seguridad [9].
- Actualizaciones sobre la terapia génica (Elevidys): La FDA pidió a Sarepta que suspendiera su terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) Elevidys tras la muerte de pacientes; Sarepta inicialmente se negó para los pacientes ambulatorios [10]. A finales de julio, la FDA recomendó levantar la pausa para los pacientes ambulatorios con Duchenne [11]. Sarepta ha reanudado los envíos para pacientes ambulatorios y está trabajando en un plan de mitigación de riesgos (por ejemplo, inmunosupresión mejorada) para pacientes no ambulatorios [12] [13]. Se añadirá una advertencia de recuadro negro sobre toxicidad hepática a Elevidys según lo solicitado [14].
- Consenso de analistas: La mayoría de los analistas son cautos. MarketBeat informa un consenso de “Mantener” con un precio objetivo promedio de ~$39.3 [15]. 9 analistas califican a SRPT como “Comprar”, 14 como “Mantener” y 6 como “Vender” [16]. Los precios objetivo varían ampliamente: Oppenheimer elevó su objetivo de $30 a $37 (29 de julio de 2025) [17], mientras que Mizuho redujo su objetivo a $14 [18].
Desempeño y tendencias de la acción
Las acciones de Sarepta están recuperando algo de terreno después de fuertes pérdidas. Al 2 de octubre de 2025, SRPT cerró en $19.57, un aumento de aproximadamente 6.8%en el día [19]. Esto siguió una tendencia general al alza en las últimas semanas: SRPT ha subido aproximadamente 16% en el último mes [20] (aunque todavía está más de un 80% por debajo de los niveles de principios de 2025). El volumen de negociación ha sido moderado (0.6 millones el 2 de octubre frente a ~5–9M en días anteriores) [21]. En cinco días de negociación ganó +14.6% [22], reflejando un renovado interés de los inversores. En contraste, la acción había caído a ~$10–12 a mediados de 2025 en medio de preocupaciones de seguridad.
En lo que va del año, el desempeño de SRPT es pésimo: un –82% de retorno en un año [23], uno de los peores en biotecnología. El último trimestre (julio–septiembre) tuvo una ganancia de aproximadamente +15.7% [24]. El gráfico a 5 años es aún más llamativo: una caída del –84% desde 2020 [25]. Esta volatilidad refleja la agitación en el negocio de terapia génica de la empresa. Ahora los inversores observan si las noticias positivas de la FDA y los cambios en la cartera pueden estabilizar la acción.
Descripción general de la empresa y desarrollos comerciales recientes
Sarepta Therapeutics es una empresa de biotecnología especializada en medicinas genéticas de precisión para enfermedades raras [26]. Su principal área es distrofia muscular de Duchenne (DMD). Sarepta tiene múltiples terapias para DMD aprobadas por la FDA, incluyendo Exondys 51, Vyondys 53, y Amondys 45 (fármacos antisentido de omisión de exón), y Elevidys(delandistrogene moxeparvovec), una innovadora terapia génica basada en AAV aprobada en 2023–24 para DMD.
Canalización y Alianzas: Más allá de DMD, la cartera de Sarepta incluye otras terapias génicas y de ARN. En noviembre de 2024, Sarepta firmó una importante alianza con Arrowhead Pharmaceuticals (acuerdo de hasta $11 mil millones) para co-desarrollar varios programas de ARNsi (siRNA) dirigidos a enfermedades musculares y del SNC [27]. A mediados de 2025, Sarepta logró un éxito temprano bajo ese acuerdo: ARO-DM1 de Arrowhead (para distrofia miotónica) alcanzó un hito de inscripción en Fase I, lo que le valió a Sarepta un pago de $100 millones en julio de 2025 [28]. El CEO Doug Ingram ha descrito la alianza con Arrowhead como “el futuro de [la] compañía [de Sarepta]” [29].
Reestructuración Estratégica: El 16 de julio de 2025, Sarepta anunció una reestructuración estratégica y cambio de enfoque de cartera [30]. El plan elimina aproximadamente 500 empleos y redirige recursos hacia activos de alto valor (en particular las terapias siRNA en colaboración con Arrowhead) [31] [32]. La gerencia estima que esto reducirá los costos anuales en aproximadamente $400 millones a partir de 2026 [33]. Además, Ryan Wong fue ascendido a director financiero como parte de la reestructuración [34]. Sarepta detuvo el desarrollo de varias terapias génicas en investigación para distrofia muscular de cinturas (LGMD), tras suspensiones regulatorias [35].
En resumen, Sarepta se ha alejado de algunos programas génicos heredados y está apostando por activos de próxima generación. La compañía enfatiza que priorizará la seguridad del paciente y la disciplina financiera durante esta transición [36] [37].
Noticias y anuncios recientes
Terapia génica Elevidys: La noticia más importante ha sido sobre Elevidys para Duchenne. A principios de 2025, tres muertes de pacientes (dos pacientes pediátricos con DMD en Elevidys, un adulto en un ensayo de LGMD) se atribuyeron a insuficiencia hepática aguda, lo que desencadenó acciones de seguridad. En junio de 2025, Sarepta detuvo los envíos de Elevidys para pacientes no ambulatorios y comenzó nuevos protocolos de inmunosupresión [38] [39]. El 18 de julio, la FDA solicitó públicamente a Sarepta suspender toda la distribución de Elevidys [40]. Sarepta se negó a detener el uso en pacientes ambulatorios, pero sí aceptó fortalecer la etiqueta y el monitoreo de seguridad.
Para el 28 de julio de 2025, tras la revisión de los datos de seguridad, la FDA levantó la suspensión. Recomendó reanudar el tratamiento para los pacientes con DMD ambulatorios, concluyendo que la muerte reciente fue no relacionada con Elevidys [41]. La suspensión voluntaria se mantiene para los pacientes no ambulatorios mientras se realiza un análisis adicional. Tras esto, Sarepta reanudó los envíos de Elevidys para pacientes ambulatorios [42]. Las infusiones se han reanudado en ese grupo. Sarepta ahora colabora con la FDA en la actualización de advertencias sobre toxicidad hepática y protocolos (por ejemplo, inmunosupresión más agresiva) para extender de manera segura Elevidys a la población no ambulatoria [43] [44].
Estos desarrollos son críticos, ya que Elevidys es la única terapia génica aprobada para Duchenne. Paralelamente, la FDA revocó la designación de “tecnología de plataforma” de Sarepta (para su plataforma génica AAVrh74) debido a las señales de seguridad [45]. Esto complica los futuros programas génicos.
Resultados financieros y proyecciones: A finales de julio de 2025, Sarepta informó los resultados del segundo trimestre de 2025. Registró aproximadamente $513M en ingresos (un aumento del 42% interanual) [46] y tuvo flujo de caja positivo. El CEO Ingram destacó que el levantamiento de la suspensión por parte de la FDA permitió que “las infusiones… para la comunidad ambulatoria” se reanudaran [47]. Sarepta actualizó sus proyecciones retirando su pronóstico original de ventas de Elevidys para 2025 (debido a las pausas), pero proyectó al menos $500M en ventas de Elevidys hasta 2027 solo de pacientes ambulatorios [48]. La empresa no ha dado nuevas proyecciones formales, citando la incertidumbre actual, pero enfatiza su enfoque a corto plazo en los hitos de la colaboración con Arrowhead y los resultados de la cartera de productos [49].
Otros anuncios: Más allá de Elevidys, Sarepta continúa avanzando en otros programas. Planea múltiples resultados de sus programas de siRNA (FSHD, DM1, SCA2, Huntington, etc.) para mediados y finales de 2025 [50]. Las actualizaciones recientes de ensayos incluyen la escalada de dosis en el estudio de DM1 y la inscripción completa en las primeras cohortes de FSHD [51]. En operaciones clínicas, Sarepta retiró voluntariamente solicitudes para algunos programas de desarrollo para priorizar recursos. La empresa también reveló que, mientras su reestructuración está en marcha, espera ahorrar más de $100M para finales de 2025 [52].
Comentarios de expertos y analistas
Wall Street y los expertos de la industria están muy enfocados en la crisis de seguridad de Sarepta y los planes de recuperación. El CEO Doug Ingramreconoció una creciente cautela: “Vimos algunas citas canceladas después del segundo [evento de seguridad], y eso obviamente resulta en cierta vacilación (entre los médicos),” dijo a los analistas [53]. Ingram también enfatizó que Sarepta está trabajando con la FDA en protocolos y etiquetado revisados para proteger a los pacientes.
Muchos analistas ven las noticias regulatorias como un arma de doble filo. Los analistas de Evercore ISI señalaron que agregar la advertencia de recuadro negro “elimina el escenario negativo” de que Elevidys sea retirado del mercado ambulatorio [54] – algo positivo. Sin embargo, otros advierten que la gestión de la divulgación de la seguridad ha dañado la confianza. Después de que Sarepta retrasó el informe de la tercera muerte de un paciente, BMO Capital Markets advirtió que el episodio “podría dañar la credibilidad de la gerencia.” [55]. Los líderes de defensa de los pacientes reflejaron la incertidumbre: “Las familias… están lidiando con una mezcla de decepción [y] preocupación”sobre las opciones de tratamiento, dijo Debra Miller de CureDuchenne [56].
En el frente estratégico, el CEO de Arrowhead, Chris Anzalone (socio de Sarepta) ha expresado públicamente su confianza. En entrevistas, calificó el acuerdo con Arrowhead como “demasiado bueno para ambas partes” como para cancelarlo, y señaló que el liderazgo de Sarepta ve los activos de Arrowhead como “el futuro de su empresa.” [57] [58]. Los analistas de HC Wainwright coinciden en que la asociación es “simbiótica y mutuamente beneficiosa” [59]. Anzalone incluso pronosticó que Sarepta “gastará su último dólar para asegurarse de que [el acuerdo con Arrowhead] se mantenga intacto, porque es tan importante para ellos estratégicamente,” sugiriendo que Sarepta cumplirá con sus obligaciones [60]. Estos comentarios han ayudado a impulsar el sentimiento de los inversores en las acciones aliadas; por ejemplo, las acciones de Arrowhead cayeron un 12% en julio principalmente debido a temores relacionados con Sarepta, y luego repuntaron tras las garantías [61] [62].Pronósticos y Sentimiento de los Analistas
Los analistas siguen siendo cautelosos con SRPT. Informes recientes muestran calificaciones mixtas y objetivos de precio muy variados. Según MarketBeat, 9 analistas califican a SRPT como “Comprar”, 14 como “Mantener” y 6 como “Vender”, lo que refleja incertidumbre [63]. El consenso de calificación es “Mantener” con un objetivo promedio de $39.3, más del doble del precio actual [64] [65]. Sin embargo, las revisiones de objetivos han sido drásticas: Mizuho redujo su objetivo para SRPT hasta $14 (desde $40) en julio [66], reflejando la caída de la acción. Por el contrario, Oppenheimer mejoró la calificación de SRPT a “Outperform” y elevó su objetivo a $37 (desde $30) [67], viendo potencial a largo plazo tras la reestructuración.
Las previsiones de ganancias también muestran un panorama desafiante. Muchos modelos prevén una pérdida en el año fiscal 2025 (reflejando menores ventas tras la pausa de Elevidys). Para el tercer trimestre de 2025, los analistas de Leerink (SVB Securities) recortaron recientemente su estimación de EPS de –$1.08 a –$0.70 [68]. El consenso de previsión de EPS para todo 2025 es de alrededor de –$3.99 (por acción), lo que implica que la empresa alcanzaría el punto de equilibrio en 2026 [69]. Estas proyecciones son inferiores a las ganancias positivas de años anteriores. Así, aunque el reciente repunte de ventas de pacientes ambulatorios debería impulsar los ingresos, los inversores esperan un EPS bajo o negativo este año.
En conjunto, la mayoría de los analistas mantienen una postura de “Mantener” [70]. Los optimistas señalan el sólido balance de Sarepta (el efectivo disponible aumentó ~$202M en el segundo trimestre) y los próximos datos de la cartera de productos, mientras que los escépticos destacan los riesgos continuos de seguridad y ejecución. La divergencia en los objetivos de precio (desde la mitad de la decena hasta casi $80) subraya la incertidumbre.
Contexto del sector biotecnológico y competidores
La agitación de Sarepta ocurre en medio de un clima volátil para la biotecnología en 2025. La industria biotecnológica en general ha visto focos de recuperación – los expertos señalan un aumento en las fusiones y adquisiciones y fuertes flujos de capital tras un impulso por el “patent cliff” [71] – pero la terapia génica en particular enfrenta una prueba de credibilidad. Los problemas de Sarepta han repercutido en el sector: por ejemplo, Arrowhead Pharmaceuticals (su socio) vio su acción presionada por asociación [72]. Otras empresas de enfermedades raras observan de cerca. No existe una terapia génica competidora para la DMD, pero Sarepta compite indirectamente con terapias de omisión de exón (por ejemplo, los medicamentos para DMD de PTC Therapeutics) y programas más amplios de enfermedades musculares.
Los reguladores también están examinando el campo. A mediados de 2025, la FDA actualizó las etiquetas de otras terapias génicas (por ejemplo, Skysona de Bluebird Bio) debido a hallazgos de seguridad [73], lo que refleja una mayor cautela en toda la industria. En el lado positivo, el giro de Sarepta hacia el ARN de interferencia encaja con una tendencia sectorial de alianzas biotecnológicas: las grandes farmacéuticas y las biotecnológicas están asociándose en modalidades novedosas, como se detalló en JPM 2025 [74]. Así, el cambio de Sarepta hacia siRNA y su acuerdo de $11 mil millones con Arrowhead se alinean con la ola de fusiones, adquisiciones y asociaciones del sector [75] [76].
Conclusión para inversores: La acción de Sarepta ha experimentado una montaña rusa: desde un máximo cercano a $178 hace dos años, se desplomó a los “teens” en 2025 a medida que aumentaban los temores por la seguridad y la terapia génica [77] [78]. La decisión de la FDA a finales de julio de permitir Elevidys en pacientes de Duchenne ambulatorios y la reestructuración de la empresa han provocado un repunte. Sin embargo, los analistas advierten que persisten vientos en contra a corto plazo (seguridad en no ambulatorios, ejecución de la reestructuración y presión sobre las ganancias). El objetivo promedio de Wall Street (de mediados de $30 a $40) sugiere un posible alza si Sarepta cumple sus nuevas metas, pero el rango es amplio.
Fuentes: Datos e historial bursátil de fuentes de datos de mercado [79] [80]; comunicados de prensa de la FDA [81] [82]; resultados y previsiones de Sarepta de comunicados/prensa de la empresa [83] [84]; noticias de la industria a través de Reuters, BioSpace, CGTLive [85] [86] [87]; informes de analistas a través de MarketBeat [88] [89].
References
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