サレプタ・セラピューティクス（SRPT）、FDAがデュシェンヌ遺伝子治療を承認し急騰 ― 反発はあるか？

株価（2025年10月2日）： SRPTは$19.57で取引を終え、10月2日に+6.8%上昇しました ^[1]。過去1か月で株価は約16%上昇しましたが、年初来では約82%下落しています ^[2]。52週のレンジはおおよそ$10.41～$23（安値～高値）です。
直近のパフォーマンス： 10月2日の日中データでは急反発が見られ（10月2日始値$20.64）、前日終値比で+6.81%の上昇となりました ^[3]。5日間および1か月のリターンはそれぞれ+14.6%、+15.9%です ^[4]。時価総額は約19億ドルです ^[5]。
パイプライン＆戦略： Sareptaは希少な神経筋疾患向け遺伝子医薬品のリーダーです ^[6]。2025年7月にリストラを実施し、約500人の人員削減と一部の従来型遺伝子治療からsiRNAパイプライン（Arrowhead Pharmaceuticalsと提携）への注力にシフトしました ^[7] ^[8]。また、同社は安全性評価のため、四肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）遺伝子治療の臨床試験を一時停止しました ^[9]。
遺伝子治療（Elevidys）最新情報: FDAはSareptaにデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療薬Elevidysの患者死亡を受けて中止を要請しましたが、Sareptaは最初、歩行可能な患者については拒否しました ^[10]。7月下旬までにFDAは歩行可能なデュシェンヌ患者に対して中止解除を推奨しました ^[11]。Sareptaは歩行可能な患者への出荷を再開し、非歩行患者向けにはリスク軽減策（例：免疫抑制強化）に取り組んでいます ^[12] ^[13]。Elevidysには要請によりブラックボックスの肝毒性警告が追加されます ^[14]。
アナリストのコンセンサス: アナリストの多くは慎重です。MarketBeatによると、コンセンサスは「ホールド」で、平均目標株価は約39.3ドル ^[15]。9人のアナリストがSRPTを「買い」、14人が「ホールド」、6人が「売り」と評価しています ^[16]。目標株価には大きな幅があり、Oppenheimerは目標を30ドルから37ドルに引き上げました（2025年7月29日） ^[17]が、みずほは目標を14ドルに引き下げました ^[18]。

株価パフォーマンスと動向

サレプタの株価は急落後、いくらか回復しています。2025年10月2日現在、SRPTは$19.57で取引を終え、当日約6.8%上昇しました ^[19]。これは最近数週間の全体的な上昇傾向に続くもので、SRPTは過去1か月で約16%上昇しています ^[20]（ただし2025年初頭の水準からは依然80%以上下落）。取引量は中程度（10月2日は60万株、直前数日は約500万～900万株）でした ^[21]。直近5営業日では+14.6%の上昇となり ^[22]、投資家の関心が再燃していることを示しています。これに対し、2025年半ばには安全性懸念から株価は約$10～12まで下落していました。

年初来で見ると、SRPTのパフォーマンスは悲惨で、1年間で–82%のリターン ^[23]と、バイオテクノロジー業界でも最悪の部類です。直近四半期（7～9月）は約+15.7%の上昇でした ^[24]。5年チャートではさらに顕著で、2020年以降–84%の下落 ^[25]となっています。このボラティリティは同社の遺伝子治療事業の混乱を反映しています。投資家は現在、FDAの好材料やパイプラインの変化が株価を安定させるか注視しています。

企業概要と最近の事業展開

Sarepta Therapeuticsはバイオテクノロジー企業で、希少疾患向け精密遺伝子医薬品 ^[26]を専門としています。主力分野はデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）です。Sareptaは複数のFDA承認DMD治療薬を有しており、Exondys 51、Vyondys 53、Amondys 45（アンチセンス・エクソンスキッピング薬）、およびElevidys（delandistrogene moxeparvovec）―2023～24年にDMD向けで承認された画期的なAAVベースの遺伝子治療薬―があります。

パイプラインとパートナーシップ: DMD以外にも、Sareptaのパイプラインには他の遺伝子およびRNA治療法が含まれています。2024年11月、SareptaはArrowhead Pharmaceuticalsとの主要なパートナーシップ（最大110億ドルの契約）を締結し、筋疾患および中枢神経系疾患を対象とした複数のRNAi（siRNA）プログラムを共同開発することになりました ^[27]。2025年半ば、Sareptaはその契約の下で初期の成功を収めました。ArrowheadのARO-DM1（筋強直性ジストロフィー用）が第I相の登録マイルストーンを達成し、2025年7月にSareptaは1億ドルの支払いを受けました ^[28]。CEOのDoug Ingramは、Arrowheadとの提携を「[Sareptaの]会社の未来」と表現しています ^[29]。

戦略的リストラクチャリング: 2025年7月16日、Sareptaは戦略的リストラクチャリングおよびパイプラインの重点シフトを発表しました ^[30]。この計画では約500人の雇用を削減し、リソースを高付加価値資産（特にArrowheadと提携したsiRNA治療薬）に振り向けます ^[31] ^[32]。経営陣は、これにより2026年から年間コストが約4億ドル削減されると見積もっています ^[33]。また、Ryan Wongがこの改革の一環としてCFOに昇進しました ^[34]。Sareptaは、規制当局による保留を受けて、いくつかの開発中の肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）遺伝子治療薬の開発を中止しました ^[35]。

要約すると、Sareptaは一部の従来型遺伝子プログラムから方向転換し、次世代資産に賭けています。同社は、この移行期間中、患者の安全性と財務規律を優先することを強調しています ^[36] ^[37].

最近のニュース & お知らせ

Elevidys遺伝子治療: 最大のニュースはデュシェンヌ型筋ジストロフィーのElevidysに関するものでした。2025年初頭、3人の患者の死亡（Elevidysを使用した小児DMD患者2名、LGMD治験の成人1名）が急性肝不全に起因し、安全対策が発動されました。2025年6月、Sareptaは非歩行患者へのElevidys出荷を一時停止し、新たな免疫抑制プロトコルを開始しました ^[38] ^[39]。7月18日、FDAはSareptaに対し、すべてのElevidys流通の停止を公に要請しました ^[40]。Sareptaは歩行可能患者への使用停止は拒否しましたが、ラベルと安全性モニタリングの強化には同意しました。

2025年7月28日までに、安全性データの見直し後、FDAは保留を緩和しました。FDAは、最近の死亡例はElevidysとは無関係であると結論付け、歩行可能なDMD患者に対する一時中断の解除を推奨しました ^[41]。自発的な保留は、さらなる分析が行われるまで歩行不能患者に対して継続されます。その後、Sareptaは歩行可能患者向けにElevidysの出荷を再開しました ^[42]。このグループでの点滴投与が再び進行中です。Sareptaは現在、FDAと協力し、非歩行患者にも安全にElevidysを拡大するため、肝毒性に関する新たな警告やプロトコル（例：より積極的な免疫抑制）を更新しています ^[43] ^[44]。

これらの進展は極めて重要です。なぜなら、Elevidysは唯一承認されたデュシェンヌ型遺伝子治療薬だからです。一方で、FDAはSareptaの「プラットフォーム技術」指定を取り消しました（AAVrh74遺伝子プラットフォームに対して）、安全性のシグナルがあったためです ^[45]。これは今後の遺伝子治療プログラムを複雑にします。

財務結果とガイダンス: 2025年7月下旬、Sareptaは2025年第2四半期の業績を発表しました。売上高は約5億1,300万ドル（前年比42%増） ^[46]で、キャッシュフローはプラスとなりました。CEOのイングラム氏は、FDAによる保留解除により「歩行可能な患者コミュニティへの点滴…」が再開されたことを強調しました ^[47]。Sareptaは、（一時停止を受けて）当初のElevidys 2025年売上予想を撤回しましたが、歩行可能な患者のみで2027年までに少なくとも5億ドルのElevidys売上を見込んでいます ^[48]。同社は新たな正式ガイダンスは示していませんが、継続する不確実性を理由に、直近ではArrowheadとの協業マイルストンやパイプラインの進捗に注力する方針を強調しています ^[49]。

その他の発表: Elevidys以外にも、Sareptaは他のプログラムを推進し続けています。siRNAプログラム（FSHD、DM1、SCA2、ハンチントン病など）について、2025年中盤から後半にかけて複数の結果発表を予定しています ^[50]。最近の治験進捗としては、DM1試験での用量漸増や、FSHD初期コホートでの全被験者登録完了などがあります ^[51]。臨床開発業務では、Sareptaは一部開発プログラムの申請を自主的に取り下げ、リソースの優先順位付けを行いました。また、構造改革が進行中であり、2025年末までに1億ドル超のコスト削減を見込んでいることも明らかにしました ^[52]。

専門家およびアナリストのコメント

ウォール街や業界の専門家たちは、サレプタの安全性危機と立て直し計画に鋭く注目している。CEOのダグ・イングラムは、慎重姿勢の高まりを認めた：「2回目の[安全性]事象の後、いくつかの予約がキャンセルされました。これは明らかに（医師の間で）ためらいにつながっています」と、アナリストに語った ^[53]。イングラムはまた、サレプタが患者を守るためにFDAと改訂されたプロトコルやラベリングについて協力していることを強調した。

多くのアナリストは、この規制に関するニュースを諸刃の剣と見ている。エバーコアISIのアナリストは、ブラックボックス警告の追加が「エレビディスが歩行可能な患者市場から撤退させられるという下振れシナリオを排除する」と指摘した ^[54]。これはポジティブな点だ。しかし一方で、安全性情報の取り扱いが信頼を損なったと警告する声もある。サレプタが3人目の患者死亡の報告を遅らせた後、BMOキャピタル・マーケッツは、この出来事が「経営陣の信頼性を損なう可能性がある」と警告した ^[55]。患者支援団体のリーダーも不透明感を指摘した：「家族は…失望と懸念が入り混じった気持ちで治療の選択に悩んでいる」とCureDuchenneのデブラ・ミラー氏は述べた ^[56]。

戦略面では、ArrowheadのCEO、Chris Anzalone（Sareptaのパートナー）は公に自信を示しています。インタビューで彼はArrowheadとの契約を「双方にとってあまりにもおいしい」ためキャンセルできないと述べ、Sareptaの経営陣がArrowheadの資産を「自社の将来」と見なしていることに言及しました。 ^[57] ^[58]。HC Wainwrightのアナリストも、このパートナーシップは「共生的かつ相互に有益」であると同意しています ^[59]。Anzaloneはさらに、Sareptaは「[Arrowheadとの契約]を維持するためなら最後の1ドルまで使うだろう。なぜなら、それが彼らにとって戦略的に非常に重要だからだ」と予測し、Sareptaがその義務を果たすことを示唆しました ^[60]。これらのコメントは、関連株の投資家心理を支えるのに役立っています。例えば、Arrowheadの株価は7月にSarepta関連の懸念から12%下落しましたが、その後、保証発言を受けて回復しました ^[61] ^[62]。

アナリストの予測とセンチメント

アナリストはSRPTに対して依然として慎重な姿勢を保っています。最近のレポートでは評価がまちまちで、目標株価も大きく異なっています。MarketBeatによると、9人のアナリストがSRPTを「買い」、14人が「ホールド」、6人が「売り」と評価しており、不確実性を反映しています ^[63]。コンセンサス評価は「ホールド」で、平均目標株価は39.3ドルと、現在の株価の2倍以上です ^[64] ^[65]。しかし、目標株価の修正は大幅でした。みずほは7月にSRPTの目標株価を14ドル（40ドルから）まで大幅に引き下げました ^[66]。これは株価急落を反映しています。一方で、オッペンハイマーはSRPTを「アウトパフォーム」に格上げし、目標株価を37ドル（30ドルから）に引き上げました ^[67]。リストラ後の長期的な可能性を見込んでいます。

業績予想も厳しい状況を示しています。多くのモデルが2025年度の赤字（Elevidysの一時停止後の売上減を反映）を予想しています。2025年第3四半期については、Leerink（SVB Securities）のアナリストが最近、EPS予想を–1.08ドルから–0.70ドルに引き下げました ^[68]。2025年通期のコンセンサスEPS予想は–3.99ドル（1株あたり）で、2026年には損益分岐点に達すると見込まれています ^[69]。これらの予想は、過去数年の黒字から下方修正されています。したがって、最近の歩行可能患者からの売上回復は収益を押し上げるはずですが、投資家は今年のEPSが低水準またはマイナスになると予想しています。

総合的に見ると、ほとんどのアナリストは「ホールド」の立場を取っています ^[70]。強気派はSareptaの強固なバランスシート（Q2で現金が約2億200万ドル増加）や今後のパイプラインデータに注目していますが、懐疑派は引き続き安全性や実行リスクを指摘しています。目標株価の幅（10ドル台半ばから80ドル近くまで）の開きは、不確実性の大きさを浮き彫りにしています。

バイオテクノロジー業界の状況と競合他社

Sareptaの混乱は、2025年の変動の激しいバイオテクノロジー業界の中で起きている。バイオテクノロジー業界全体では回復の兆しも見られ、専門家は特許切れを受けたM&Aの増加や強い資本流入を指摘している ^[71]。しかし、特に遺伝子治療分野は信頼性の試練に直面している。Sareptaの苦境は業界全体に波及しており、例えばArrowhead Pharmaceuticals（そのパートナー）は関連性から株価が下落した ^[72]。他の希少疾患企業も注視している。DMDに対する競合する遺伝子治療は存在しないが、Sareptaはエクソンスキッピング療法（例：PTC TherapeuticsのDMD治療薬）や、より広範な筋疾患プログラムと間接的に競合している。

規制当局もこの分野を厳しく監視している。2025年半ば、FDAは他の遺伝子治療薬（例：Bluebird BioのSkysona）のラベルを安全性の発見を受けて更新した ^[73]。これは業界全体で慎重さが高まっていることを反映している。一方で、SareptaのRNAiへの転換はバイオテクノロジー業界の提携トレンドに合致している。大手製薬会社とバイオテクノロジー企業は、JPM 2025で詳述されたように新しいモダリティで提携している ^[74]。したがって、SareptaのsiRNAへのシフトとArrowheadとの110億ドル規模の契約は、業界のM&Aや提携の波と一致している ^[75] ^[76]。

投資家向けまとめ: Sareptaの株価は激しい変動を経験している。2年前に約178ドルの高値をつけてから、2025年には安全性問題や遺伝子治療への懸念が高まり10ドル台まで急落した ^[77] ^[78]。7月下旬のFDAによるElevidysの歩行可能なデュシェンヌ患者への承認と、同社のリストラクチャリングが反発のきっかけとなった。しかし、アナリストは短期的な逆風（非歩行患者の安全性、リストラクチャリングの実行、収益圧力）が残ると警告している。ウォール街の平均目標株価（30ドル台半ばから40ドル台）は、Sareptaが新たな目標を達成すれば上昇の可能性を示唆しているが、その幅は大きい。

情報源: 株式データおよび履歴は市場データソースより ^[79] ^[80]; FDAのプレスリリース ^[81] ^[82]; Sareptaの決算およびガイダンスは企業リリース/プレスより ^[83] ^[84]; 業界ニュースはReuters、BioSpace、CGTLive経由 ^[85] ^[86] ^[87]; アナリストレポートはMarketBeat経由 ^[88] ^[89].

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サレプタ・セラピューティクス（SRPT）、FDAがデュシェンヌ遺伝子治療を承認し急騰 ― 反発はあるか？

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