- Aandelenkoers (2 okt 2025): SRPT sloot op $19,57, een stijging van +6,8% op 2 okt [1]. In de afgelopen maand is het aandeel met ongeveer 16% gestegen, hoewel het nog steeds ~82% lager staat sinds het begin van het jaar [2]. De 52-weeks range is ongeveer $10,41–$23 (laag–hoog).
- Recente prestaties: Intra-dag gegevens van 2 oktober tonen een scherpe opleving (opening op 2 okt $20,64), met een winst van +6,81% ten opzichte van de vorige sluiting [3]. 5-daagse en 1-maand rendementen zijn respectievelijk +14,6% en +15,9% [4]. De marktkapitalisatie bedraagt ongeveer $1,9 miljard [5].
- Pipeline & Strategie: Sarepta is een leider in genetische medicijnen voor zeldzame neuromusculaire ziekten [6]. In juli 2025 heeft het gereorganiseerd, waarbij ongeveer 500 banen zijn geschrapt en de focus is verlegd van enkele oudere gentherapieën naar de siRNA-pijplijn(in samenwerking met Arrowhead Pharmaceuticals) [7] [8]. Het bedrijf heeft ook de gentherapieproeven voor limb-girdle spierdystrofie (LGMD) gepauzeerd vanwege veiligheidsbeoordelingen [9].
- Updates over gentherapie (Elevidys): De FDA vroeg Sarepta om zijn gentherapie voor Duchenne spierdystrofie (DMD) Elevidys op te schorten na sterfgevallen bij patiënten; Sarepta weigerde aanvankelijk voor ambulante patiënten [10]. Eind juli raadde de FDA aan de pauze voor ambulante Duchenne-patiënten op te heffen [11]. Sarepta heeft de leveringen hervat voor ambulante patiënten en werkt aan een risicobeperkend plan (bijv. versterkte immunosuppressie) voor niet-ambulante patiënten [12] [13]. Er zal een black-box waarschuwing voor levertoxiciteit aan Elevidys worden toegevoegd zoals gevraagd [14].
- Consensus van analisten: Analisten zijn overwegend voorzichtig. MarketBeat meldt een consensus “Hold” met een gemiddeld koersdoel van ongeveer $39,3 [15]. 9 analisten geven SRPT een “Buy”, 14 een “Hold” en 6 een “Sell” [16]. Koersdoelen lopen sterk uiteen: Oppenheimer verhoogde zijn doel van $30 naar $37 (29 juli 2025) [17], terwijl Mizuho zijn doel verlaagde naar $14 [18].
Aandelenprestaties en trends
Het aandeel van Sarepta herstelt zich enigszins na forse verliezen. Op 2 oktober 2025 sloot SRPT op $19,57, een stijging van ongeveer 6,8%voor de dag [19]. Dit volgde op een algemene opwaartse trend in de afgelopen weken: SRPT is ongeveer 16% gestegen in de afgelopen maand [20] (hoewel nog steeds >80% lager dan begin 2025). Het handelsvolume was gematigd (0,6 miljoen op 2 oktober vs. ~5–9M in voorgaande dagen) [21]. Over vijf handelsdagen steeg het aandeel met +14,6% [22], wat wijst op hernieuwde interesse van beleggers. Ter vergelijking: het aandeel was medio 2025 gezakt naar ~$10–12 vanwege zorgen over de veiligheid.
Tot nu toe dit jaar is de prestatie van SRPT erbarmelijk: een –82% rendement in één jaar [23], een van de slechtste in de biotechnologie. Het afgelopen kwartaal (juli–sept) liet een stijging van ongeveer +15,7% zien [24]. De 5-jaarsgrafiek is nog opvallender: een –84% daling sinds 2020 [25]. Deze volatiliteit weerspiegelt de onrust in de gentherapietak van het bedrijf. Beleggers kijken nu of positief FDA-nieuws en verschuivingen in de pijplijn het aandeel kunnen stabiliseren.
Bedrijfsoverzicht en recente zakelijke ontwikkelingen
Sarepta Therapeutics is een biotechnologiebedrijf gespecialiseerd in precisie-genetische medicijnen voor zeldzame ziekten [26]. Het belangrijkste aandachtsgebied is Duchenne spierdystrofie (DMD). Sarepta heeft meerdere door de FDA goedgekeurde DMD-therapieën, waaronder Exondys 51, Vyondys 53, en Amondys 45 (antisense exon-skipping medicijnen), en Elevidys(delandistrogene moxeparvovec) – een baanbrekende AAV-gebaseerde gentherapie goedgekeurd in 2023–24 voor DMD.
Pipeline en Partnerschappen: Naast DMD omvat Sarepta’s pipeline andere gen- en RNA-therapieën. In november 2024 sloot Sarepta een belangrijk partnerschap met Arrowhead Pharmaceuticals (tot $11 miljard deal) om samen verschillende RNAi (siRNA) programma’s te ontwikkelen gericht op spier- en CNS-ziekten [27]. In midden 2025 behaalde Sarepta vroege successen onder die deal: Arrowhead’s ARO-DM1 (voor myotone dystrofie) behaalde een mijlpaal in fase I-inclusie, waarmee Sarepta in juli 2025 een betaling van $100 miljoen verdiende [28]. CEO Doug Ingram heeft de samenwerking met Arrowhead omschreven als “de toekomst van [Sarepta’s] bedrijf” [29].
Strategische Herstructurering: Op 16 juli 2025 kondigde Sarepta een strategische herstructurering en verschuiving van focus in de pipeline [30] aan. Het plan schrapt ongeveer 500 banen en herverdeelt middelen naar waardevolle activa (met name de siRNA-therapieën in samenwerking met Arrowhead) [31] [32]. Het management schat dat dit de jaarlijkse kosten vanaf 2026 met ongeveer $400 miljoen zal verlagen [33]. Ook werd Ryan Wong gepromoveerd tot CFO als onderdeel van de reorganisatie [34]. Sarepta stopte de ontwikkeling van verschillende experimentele limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) gentherapieën, na regulatoire onderbrekingen [35].
Samengevat heeft Sarepta zich afgewend van enkele oudere gentherapieprogramma’s en zet in op volgende-generatie middelen. Het bedrijf benadrukt dat het tijdens deze transitie prioriteit zal geven aan de veiligheid van patiënten en financiële discipline [36] [37].
Recente nieuwsberichten & aankondigingen
Elevidys Gentherapie: Het belangrijkste nieuws draait om Elevidys voor Duchenne. Begin 2025 werden drie sterfgevallen bij patiënten (twee pediatrische DMD-patiënten op Elevidys, één volwassene in een LGMD-studie) toegeschreven aan acuut leverfalen, wat leidde tot veiligheidsmaatregelen. In juni 2025 pauzeerde Sarepta de leveringen van Elevidys voor niet-ambulante patiënten en startte nieuwe immunosuppressieprotocollen [38] [39]. Op 18 juli vroeg de FDA publiekelijk Sarepta om alle distributie van Elevidys op te schorten [40]. Sarepta weigerde het gebruik bij ambulante patiënten te stoppen, maar stemde wel in met een versterking van het label en de veiligheidsmonitoring.
Tegen 28 juli 2025, na beoordeling van de veiligheidsgegevens, heeft de FDA de schorsing versoepeld. De FDA adviseerde om de pauze op te heffen voor ambulante DMD-patiënten, en concludeerde dat het recente overlijden niet gerelateerd was aan Elevidys [41]. De vrijwillige schorsing blijft van kracht voor niet-ambulante patiënten in afwachting van verder onderzoek. Hierna heeft Sarepta de leveringen van Elevidys hervat voor ambulante patiënten [42]. Infusies zijn in die groep weer gestart. Sarepta werkt nu samen met de FDA aan bijgewerkte waarschuwingen voor levertoxiciteit en protocollen (bijv. agressievere immunosuppressie) om Elevidys veilig uit te breiden naar de niet-ambulante populatie [43] [44].
Deze ontwikkelingen zijn van groot belang, aangezien Elevidys de enige goedgekeurde gentherapie voor Duchenne is. Tegelijkertijd heeft de FDA de “platformtechnologie”-status van Sarepta ingetrokken (voor het AAVrh74-genplatform) vanwege de veiligheidsproblemen [45]. Dit bemoeilijkt toekomstige gentherapieprogramma’s.
Financiële resultaten & richtlijnen: Eind juli 2025 rapporteerde Sarepta de resultaten over Q2 2025. Het boekte ongeveer $513M aan omzet (een stijging van 42% j-o-j) [46] en was positief in kasstroom. CEO Ingram benadrukte dat het opheffen van de FDA-hold het mogelijk maakte om “infusies…voor de ambulante gemeenschap” te hervatten [47]. Sarepta paste de richtlijnen aan door de oorspronkelijke Elevidys-verkoopprognose voor 2025 in te trekken (vanwege de pauzes), maar voorspelde minstens $500M aan Elevidys-verkopen tot en met 2027 alleen al van ambulante patiënten [48]. Het bedrijf heeft nog geen nieuwe formele richtlijnen gegeven, onder verwijzing naar aanhoudende onzekerheid, maar benadrukt de focus op korte termijn op de Arrowhead-samenwerkingsmijlpalen en pijplijnresultaten [49].
Andere aankondigingen: Naast Elevidys blijft Sarepta andere programma’s ontwikkelen. Het plant meerdere resultaten in het midden tot einde van 2025 voor zijn siRNA-programma’s (FSHD, DM1, SCA2, Huntington, enz.) [50]. Recente updates van onderzoeken omvatten dosis-escalatie in de DM1-studie en volledige inclusie in vroege FSHD-cohorten [51]. In klinische operaties heeft Sarepta vrijwillig aanvragen ingetrokken voor sommige ontwikkelingsprogramma’s om middelen te prioriteren. Het bedrijf maakte ook bekend dat het, terwijl de herstructurering gaande is, verwacht meer dan $100M te besparen tegen eind 2025 [52].
Commentaar van experts en analisten
Wall Street en industrie-experts zijn scherp gefocust op Sarepta’s veiligheidscrisis en herstelplannen. CEO Doug Ingramerkende de toenemende voorzichtigheid: “We zagen enkele geannuleerde afspraken na het tweede [veiligheids]incident, en dat leidt uiteraard tot enige terughoudendheid (onder artsen),” vertelde hij aan analisten [53]. Ingram benadrukte ook dat Sarepta samenwerkt met de FDA aan herziene protocollen en etikettering om patiënten te beschermen.
Veel analisten zien het regelgevend nieuws als een tweesnijdend zwaard. Evercore ISI-analisten merkten op dat het toevoegen van het zwarte doos-label “het neerwaartse scenario wegneemt” dat Elevidys uit de ambulante markt wordt gehaald [54] – een positief punt. Anderen waarschuwen echter dat de manier waarop de veiligheidsmeldingen zijn afgehandeld het vertrouwen heeft geschaad. Nadat Sarepta het rapporteren van het derde sterfgeval bij een patiënt had uitgesteld, BMO Capital Markets waarschuwde dat het voorval “de geloofwaardigheid van het management kan schaden.” [55]. Leiders van patiëntenorganisaties deelden de onzekerheid: “Gezinnen… worstelen met een mix van teleurstelling [en] bezorgdheid”over behandelingskeuzes, zei Debra Miller van CureDuchenne [56].
Aan het strategische front heeft Arrowhead CEO Chris Anzalone (de partner van Sarepta) publiekelijk zijn vertrouwen uitgesproken. In interviews noemde hij de Arrowhead-deal “te aantrekkelijk voor beide partijen” om te annuleren, en merkte op dat het leiderschap van Sarepta de activa van Arrowhead ziet als “de toekomst van hun bedrijf.” [57] [58]. Analisten van HC Wainwright zijn het ermee eens dat het partnerschap “symbiotisch en wederzijds voordelig” is [59]. Anzalone voorspelde zelfs dat Sarepta “hun laatste dollar zal uitgeven om ervoor te zorgen dat [de Arrowhead-deal] intact blijft, omdat het zo belangrijk voor hen is op strategisch vlak,” waarmee hij suggereerde dat Sarepta haar verplichtingen zal nakomen [60]. Deze opmerkingen hebben het beleggerssentiment in verbonden aandelen ondersteund; zo daalden de aandelen van Arrowhead in juli met 12% voornamelijk door Sarepta-gerelateerde zorgen, maar herstelden zich weer na geruststellingen [61] [62].
Analistenverwachtingen en sentiment
Analisten blijven voorzichtig over SRPT. Recente rapporten tonen gemengde beoordelingen en sterk uiteenlopende koersdoelen. Volgens MarketBeat, beoordelen 9 analisten SRPT als “Kopen”, 14 als “Houden” en 6 als “Verkopen”, wat onzekerheid weerspiegelt [63]. De consensusbeoordeling is “Houden” met een gemiddeld koersdoel van $39,3, meer dan het dubbele van de huidige prijs [64] [65]. De koersdoelherzieningen zijn echter drastisch geweest: Mizuho verlaagde zijn SRPT-doel tot $14 (van $40) in juli [66], als gevolg van de koersdaling. Omgekeerd verhoogde Oppenheimer SRPT naar “Outperform” en verhoogde het koersdoel naar $37 (van $30) [67], vanwege het langetermijnpotentieel na de herstructurering.Winstverwachtingen schetsen ook een uitdagend beeld. Veel modellen voorspellen een verlies in boekjaar 2025 (als gevolg van zwakkere verkopen na de Elevidys-pauze). Voor Q3 2025 verlaagden analisten van Leerink (SVB Securities) onlangs hun EPS-raming van –$1,08 naar –$0,70 [68]. De consensus EPS-verwachting voor heel 2025 is ongeveer –$3,99 (per aandeel), wat impliceert dat het bedrijf in 2026 quitte zou spelen [69]. Deze prognoses zijn lager dan de positieve winsten in eerdere jaren. Dus hoewel het recente herstel van de verkopen aan ambulante patiënten de omzet zou moeten verhogen, verwachten beleggers dit jaar een lage of negatieve EPS.
Alles bij elkaar genomen hebben de meeste analisten een “Houden”-houding [70]. Optimisten wijzen op Sarepta’s sterke balans (de kaspositie steeg met ongeveer $202 miljoen in Q2) en aankomende pijplijngegevens, terwijl sceptici blijven wijzen op aanhoudende veiligheids- en uitvoeringsrisico’s. De spreiding in koersdoelen (van midden-tien tot bijna $80) onderstreept de onzekerheid.
Context van de biotechnologiesector en concurrenten
De onrust bij Sarepta komt te midden van een volatiele biotechnologische markt in 2025. De bredere biotechsector heeft tekenen van herstel laten zien – experts wijzen op toenemende fusies en overnames (M&A) en sterke kapitaalstromen na een patentverval, zie [71] – maar gentherapie in het bijzonder staat voor een geloofwaardigheidstest. De problemen bij Sarepta hebben hun weerslag op de sector: zo zag Arrowhead Pharmaceuticals (de partner) zijn aandelenkoers onder druk staan door de associatie [72]. Andere bedrijven in zeldzame ziekten kijken aandachtig toe. Er bestaat geen concurrerende gentherapie voor DMD, maar Sarepta concurreert indirect met exon-skipping therapieën (zoals de DMD-middelen van PTC Therapeutics) en bredere spierziekteprogramma’s.
Toezichthouders houden het veld ook scherp in de gaten. Midden 2025 heeft de FDA de etiketten van andere gentherapieën (zoals Skysona van Bluebird Bio) aangepast vanwege veiligheidsbevindingen [73], wat wijst op meer voorzichtigheid in de hele sector. Positief is dat de overstap van Sarepta naar RNAi past binnen een sectortrend van biotech-allianties: grote farmaceuten en biotechs werken samen aan nieuwe modaliteiten, zoals besproken op JPM 2025 [74]. De verschuiving van Sarepta naar siRNA en de $11 miljard-deal met Arrowhead sluiten dus aan bij de golf van M&A en partnerschappen in de sector [75] [76].
Advies voor beleggers: Het aandeel Sarepta heeft een wilde rit doorgemaakt: van een piek rond $178 twee jaar geleden, kelderde het in 2025 naar de tien dollar toen zorgen over veiligheid en gentherapie toenamen [77] [78]. De FDA-beslissing eind juli om Elevidys toe te staan bij ambulante Duchenne-patiënten en de herstructurering van het bedrijf hebben voor herstel gezorgd. Analisten waarschuwen echter dat er op korte termijn tegenwind blijft (veiligheid bij niet-ambulante patiënten, uitvoering van de herstructurering en druk op de winst). Het gemiddelde koersdoel op Wall Street (midden $30 tot $40) wijst op opwaarts potentieel als Sarepta zijn nieuwe doelen haalt, maar de bandbreedte is groot.
Bronnen: Aandelengegevens en -geschiedenis van marktgegevensbronnen [79] [80]; FDA-persberichten [81] [82]; Sarepta-resultaten & verwachtingen uit bedrijfsberichten/pers [83] [84]; industrienieuws via Reuters, BioSpace, CGTLive [85] [86] [87]; analistenrapporten via MarketBeat [88] [89].
References
1. www.investing.com, 2. www.marketbeat.com, 3. www.investing.com, 4. www.marketbeat.com, 5. www.marketbeat.com, 6. www.biospace.com, 7. www.reuters.com, 8. www.biospace.com, 9. www.reuters.com, 10. www.reuters.com, 11. www.fda.gov, 12. www.biospace.com, 13. www.reuters.com, 14. www.reuters.com, 15. www.marketbeat.com, 16. www.marketbeat.com, 17. www.marketbeat.com, 18. www.marketbeat.com, 19. www.investing.com, 20. www.marketbeat.com, 21. www.investing.com, 22. www.marketbeat.com, 23. www.marketbeat.com, 24. www.marketbeat.com, 25. www.marketbeat.com, 26. www.biospace.com, 27. www.biospace.com, 28. www.biospace.com, 29. www.biospace.com, 30. www.reuters.com, 31. www.reuters.com, 32. www.biospace.com, 33. www.biospace.com, 34. www.reuters.com, 35. www.reuters.com, 36. www.biospace.com, 37. www.biospace.com, 38. www.cgtlive.com, 39. www.reuters.com, 40. www.fda.gov, 41. www.fda.gov, 42. www.biospace.com, 43. www.biospace.com, 44. www.reuters.com, 45. www.fda.gov, 46. www.biospace.com, 47. www.biospace.com, 48. www.reuters.com, 49. www.biospace.com, 50. www.biospace.com, 51. www.biospace.com, 52. www.biospace.com, 53. www.reuters.com, 54. www.reuters.com, 55. www.reuters.com, 56. www.reuters.com, 57. www.biospace.com, 58. www.biospace.com, 59. www.biospace.com, 60. www.biospace.com, 61. www.biospace.com, 62. www.biospace.com, 63. www.marketbeat.com, 64. www.marketbeat.com, 65. www.marketbeat.com, 66. www.marketbeat.com, 67. www.marketbeat.com, 68. www.marketbeat.com, 69. www.marketbeat.com, 70. www.marketbeat.com, 71. www.nasdaq.com, 72. www.biospace.com, 73. www.biospace.com, 74. www.nasdaq.com, 75. www.biospace.com, 76. www.nasdaq.com, 77. www.marketbeat.com, 78. www.reuters.com, 79. www.marketbeat.com, 80. www.investing.com, 81. www.fda.gov, 82. www.fda.gov, 83. www.biospace.com, 84. www.reuters.com, 85. www.reuters.com, 86. www.reuters.com, 87. www.biospace.com, 88. www.marketbeat.com, 89. www.marketbeat.com
