Sarepta Therapeutics (SRPT) rusar efter FDA-godkännande av genterapi mot Duchennes

Aktiekurs (2 okt 2025): SRPT stängde på $19,57, upp +6,8% den 2 okt ^[1]. Under den senaste månaden har aktien stigit cirka 16%, men är fortfarande ned ~82% hittills i år ^[2]. 52-veckorsintervallet är ungefär $10,41–$23 (lägsta–högsta).
Senaste utveckling: Intradagsdata för 2 oktober visar en kraftig återhämtning (2 okt öppning $20,64), med en ökning på +6,81% från föregående stängning ^[3]. 5-dagars- och 1-månadsavkastning är +14,6% respektive +15,9% ^[4]. Börsvärdet är cirka $1,9 miljarder ^[5].
Pipeline & strategi: Sarepta är ledande inom genetiska läkemedel för sällsynta neuromuskulära sjukdomar ^[6]. I juli 2025 omstruktureradebolaget, minskade ~500 jobb och flyttade fokus från vissa äldre genterapier till sin siRNA-pipeline(i samarbete med Arrowhead Pharmaceuticals) ^[7] ^[8]. Bolaget pausade även genterapistudier för limb-girdle muskeldystrofi (LGMD) på grund av säkerhetsgranskningar ^[9].
Uppdateringar om genterapi (Elevidys): FDA bad Sarepta att stoppa sin genterapi för Duchennes muskeldystrofi (DMD) Elevidys efter patientdödsfall; Sarepta vägrade initialt för gående patienter ^[10]. I slutet av juli rekommenderade FDA att häva pausen för gående Duchenne-patienter ^[11]. Sarepta har återupptagit leveranser för gående patienter och arbetar på en riskminimeringsplan (t.ex. förbättrad immunosuppression) för icke-gående patienter ^[12] ^[13]. En svart ruta-varning om levertoxicitet kommer att läggas till för Elevidys enligt begäran ^[14].
Analytikerkonsensus: Analytiker är mestadels försiktiga. MarketBeat rapporterar konsensus “Behåll” med ett genomsnittligt riktkurs på cirka $39,3 ^[15]. 9 analytiker ger SRPT “Köp”, 14 “Behåll” och 6 “Sälj” ^[16]. Riktkurserna varierar kraftigt: Oppenheimer höjde sitt mål från $30 till $37 (29 juli 2025) ^[17], medan Mizuho sänkte sitt mål till $14 ^[18].

Aktieutveckling och trender

Sareptas aktie återhämtar viss mark efter kraftiga förluster. Per den 2 oktober 2025 stängde SRPT på $19,57, upp cirka 6,8 %för dagen ^[19]. Detta följde en allmän uppåttrend de senaste veckorna: SRPT är upp ungefär 16 % den senaste månaden ^[20] (men är fortfarande ned >80 % från nivåerna i början av 2025). Handelsvolymen har varit måttlig (0,6 miljoner den 2 oktober jämfört med ~5–9M tidigare dagar) ^[21]. Under fem handelsdagar ökade aktien med +14,6 % ^[22], vilket speglar ett förnyat investerarintresse. Till skillnad mot detta hade aktien sjunkit till ~$10–12 i mitten av 2025 på grund av säkerhetsoro.

Hittills i år är SRPT:s prestation dyster: en –82 % avkastning på ett år ^[23], en av de sämsta inom bioteknik. Det senaste kvartalet (juli–sept) gav cirka +15,7 % uppgång ^[24]. 5-årsgrafen är ännu mer anmärkningsvärd: en –84 % nedgång sedan 2020 ^[25]. Denna volatilitet speglar omvälvningar i företagets genterapiverksamhet. Investerare följer nu om positiva FDA-nyheter och förändringar i pipeline kan stabilisera aktien.

Företagsöversikt och senaste affärsutvecklingar

Sarepta Therapeutics är ett bioteknikföretag specialiserat på precisionsgenetiska läkemedel för sällsynta sjukdomar ^[26]. Dess huvudområde är Duchennes muskeldystrofi (DMD). Sarepta har flera FDA-godkända DMD-terapier, inklusive Exondys 51, Vyondys 53, och Amondys 45 (antisense exon-skipping-läkemedel), samt Elevidys(delandistrogene moxeparvovec) – en banbrytande AAV-baserad genterapi godkänd 2023–24 för DMD.

Pipeline och partnerskap: Utöver DMD inkluderar Sareptas pipeline andra genterapier och RNA-terapier. I november 2024 ingick Sarepta ett stort partnerskap med Arrowhead Pharmaceuticals (avtal upp till 11 miljarder dollar) för att samutveckla flera RNAi (siRNA)-program som riktar sig mot muskel- och CNS-sjukdomar ^[27]. I mitten av 2025 nådde Sarepta tidig framgång inom ramen för det avtalet: Arrowheads ARO-DM1 (för myoton dystrofi) nådde en milstolpe för fas I-inkludering, vilket gav Sarepta en betalning på 100 miljoner dollar i juli 2025 ^[28]. VD Doug Ingram har beskrivit Arrowhead-alliansen som ”framtiden för [Sareptas] företag” ^[29].

Strategisk omstrukturering: Den 16 juli 2025 meddelade Sarepta en strategisk omstrukturering och fokusförskjutning av pipelinen ^[30]. Planen innebär att cirka 500 jobb försvinner och att resurser omfördelas till högvärdiga tillgångar (särskilt de siRNA-terapier som utvecklas tillsammans med Arrowhead) ^[31] ^[32]. Ledningen uppskattar att detta kommer att minska de årliga kostnaderna med cirka 400 miljoner dollar från och med 2026 ^[33]. Dessutom befordrades Ryan Wong till CFO som en del av omstruktureringen ^[34]. Sarepta stoppade utvecklingen av flera prövningsläkemedel för limb-girdle muscular dystrophy (LGMD)-genterapier, efter regulatoriska stopp ^[35].

Sammanfattningsvis har Sarepta skiftat bort från vissa äldre genterapiprogram och satsar på nästa generations tillgångar. Företaget betonar att de kommer att prioritera patientsäkerhet och finansiell disciplin under denna övergång ^[36] ^[37].

Senaste nyheter & tillkännagivanden

Elevidys genterapi: Den största nyheten har rört Elevidys för Duchenne. I början av 2025 tillskrevs tre patientdödsfall (två pediatriska DMD-patienter på Elevidys, en vuxen i en LGMD-studie) akut leversvikt, vilket utlöste säkerhetsåtgärder. I juni 2025 pausade Sarepta Elevidys-leveranser för icke-ambulatoriska patienter och inledde nya immunosuppressionsprotokoll ^[38] ^[39]. Den 18 juli begärde FDA offentligt att Sarepta skulle stoppa all distribution av Elevidys ^[40]. Sarepta vägrade att stoppa användningen för ambulatoriska patienter, men gick med på att stärka märkningen och säkerhetsövervakningen.

Senast den 28 juli 2025, efter granskning av säkerhetsdata, lättade FDA på stoppet. De rekommenderade att pausen skulle hävas för ambulatoriska DMD-patienter, och drog slutsatsen att det senaste dödsfallet var orelaterat till Elevidys ^[41]. Det frivilliga stoppet kvarstår för icke-ambulatoriska patienter i väntan på vidare analys. Efter detta återupptog Sarepta leveranser av Elevidys för ambulatoriska patienter ^[42]. Infusioner pågår återigen i den gruppen. Sarepta samarbetar nu med FDA om uppdaterade varningar och protokoll för levertoxicitet (t.ex. mer aggressiv immunsuppression) för att säkert kunna utöka Elevidys till den icke-ambulatoriska populationen ^[43] ^[44].

Dessa utvecklingar är avgörande, eftersom Elevidys är den enda godkända genterapin för Duchenne. Parallellt drog FDA tillbaka Sareptas “plattformsteknologi”-beteckning (för dess AAVrh74-genplattform) på grund av säkerhetssignalerna ^[45]. Detta försvårar framtida genprogram.

Finansiella resultat & vägledning: I slutet av juli 2025 rapporterade Sarepta resultat för Q2 2025. Bolaget redovisade cirka 513 miljoner dollar i intäkter (upp 42 % jämfört med föregående år) ^[46] och var positivt kassaflöde. VD Ingram betonade att FDA:s hävning av stoppet gjorde att “infusioner…för den ambulatoriska gruppen” kunde återupptas ^[47]. Sarepta uppdaterade sin vägledning genom att dra tillbaka sin ursprungliga försäljningsprognos för Elevidys 2025 (med tanke på pauserna), men förutspådde minst 500 miljoner dollar i Elevidys-försäljning fram till 2027 enbart från ambulatoriska patienter ^[48]. Bolaget har inte gett någon ny formell vägledning, med hänvisning till fortsatt osäkerhet, men betonar sitt kortsiktiga fokus på milstolpar i Arrowhead-samarbetet och pipeline-uppdateringar ^[49].

Andra tillkännagivanden: Utöver Elevidys fortsätter Sarepta att driva andra program framåt. Bolaget planerar flera resultatavläsningar för sina siRNA-program (FSHD, DM1, SCA2, Huntingtons, etc.) under mitten till slutet av 2025 ^[50]. Nya uppdateringar från studier inkluderar doseskalering i DM1-studien och full rekrytering i tidiga FSHD-kohorter ^[51]. Inom klinisk verksamhet har Sarepta frivilligt dragit tillbaka ansökningar för vissa utvecklingsprogram för att prioritera resurser. Bolaget meddelade också att man, medan omstruktureringen pågår, förväntar sig att spara över 100 miljoner dollar till slutet av 2025 ^[52].

Expert- och analytikerkommentarer

Wall Street och branschexperter är starkt fokuserade på Sareptas säkerhetskris och vändningsplaner. VD Doug Ingramerkände ökad försiktighet: “Vi såg några avbokade möten efter den andra [säkerhets]händelsen, och det leder uppenbarligen till viss tvekan (bland läkare),” sa han till analytiker ^[53]. Ingram betonade också att Sarepta samarbetar med FDA om reviderade protokoll och märkning för att skydda patienter.

Många analytiker ser de regulatoriska nyheterna som ett tveeggat svärd. Evercore ISI-analytiker noterade att tillägget av svart ruta-märkningen “tar bort nedsidescenariot” att Elevidys dras tillbaka från den ambulatoriska marknaden ^[54] – något positivt. Andra varnar dock för att hanteringen av säkerhetsinformation har skadat förtroendet. Efter att Sarepta fördröjde rapporteringen av det tredje dödsfallet, BMO Capital Markets varnade att händelsen “kan skada ledningens trovärdighet.” ^[55]. Ledare för patientorganisationer instämde i osäkerheten: “Familjer…kämpar med en blandning av besvikelse [och] oro”över behandlingsval, sa Debra Miller från CureDuchenne ^[56].

På den strategiska fronten har Arrowheads VD Chris Anzalone (Sareptas partner) offentligt uttryckt förtroende. I intervjuer kallade han Arrowhead-avtalet ”för fördelaktigt för båda parter” för att avbrytas, och noterade att Sareptas ledning ser Arrowheads tillgångar som ”framtiden för deras företag.” ^[57] ^[58]. Analytiker på HC Wainwright håller med om att partnerskapet är ”symbiotiskt och ömsesidigt fördelaktigt” ^[59]. Anzalone förutspådde till och med att Sarepta ”kommer att spendera sin sista dollar för att säkerställa att [Arrowhead-avtalet] förblir intakt, eftersom det är så viktigt för dem strategiskt,” och antydde att Sarepta kommer att hedra sina åtaganden ^[60]. Dessa kommentarer har bidragit till att stärka investerarsentimentet i allierade aktier; till exempel sjönk Arrowheads aktier med 12 % i juli, främst på grund av Sarepta-relaterade farhågor, men återhämtade sig efter försäkringar ^[61] ^[62].

Analytikernas prognoser och sentiment

Analytiker förblir försiktiga kring SRPT. Nya rapporter visar blandade rekommendationer och mycket varierande riktkurser. Enligt MarketBeat, ger 9 analytiker SRPT betyget ”Köp”, 14 ”Behåll” och 6 ”Sälj”, vilket speglar osäkerheten ^[63]. Konsensusrekommendationen är ”Behåll” med ett genomsnittligt riktkursmål på $39,3, mer än dubbelt så högt som nuvarande kurs ^[64] ^[65]. Dock har riktkursjusteringarna varit drastiska: Mizuho sänkte sitt SRPT-mål hela vägen ner till $14 (från $40) i juli ^[66], vilket speglar kursraset. Omvänt har Oppenheimer höjt SRPT till ”Outperform” och höjt sitt mål till $37 (från $30) ^[67], då de ser långsiktig potential efter omstruktureringen.

Vinstprognoserna visar också på en utmanande situation. Många modeller förutspår en förlust för räkenskapsåret 2025 (till följd av svagare försäljning efter Elevidys-pausen). För Q3 2025 har analytiker på Leerink (SVB Securities) nyligen sänkt sin EPS-prognos från –$1,08 till –$0,70 ^[68]. Konsensusprognosen för helåret 2025 är cirka –$3,99 (per aktie), vilket antyder att bolaget skulle nå nollresultat först 2026 ^[69]. Dessa prognoser är lägre än de positiva vinsterna under tidigare år. Så även om den senaste försäljningsåterhämtningen från ambulatoriska patienter bör öka intäkterna, förväntar sig investerare låg eller negativ EPS i år.

Sammantaget har de flesta analytiker en ”Behåll”-rekommendation ^[70]. Optimister pekar på Sareptas starka balansräkning (likvida medel ökade med cirka $202M i Q2) och kommande pipeline-data, medan skeptiker lyfter fram fortsatta säkerhets- och genomföranderisker. Skillnaderna i riktkurser (från mitten av tonåren till nästan $80) understryker osäkerheten.

Biotekniksektorns kontext och konkurrenter

Sareptas tumult uppstår mitt i ett volatilt bioteknikklimat år 2025. Den bredare bioteknikindustrin har sett tecken på återhämtning – experter noterar ökande M&A och starka kapitalflöden efter ett patentklipp enligt ^[71] – men genterapi står särskilt inför ett trovärdighetstest. Sareptas problem har fått återverkningar i branschen: till exempel har Arrowhead Pharmaceuticals (dess partner) sett sitt aktievärde pressas av associationen ^[72]. Andra företag inom sällsynta sjukdomar följer utvecklingen noga. Det finns ingen konkurrerande genterapi för DMD, men Sarepta konkurrerar indirekt med exon-skipping-terapier (t.ex. PTC Therapeutics’ DMD-läkemedel) och bredare muskelsjukdomsprogram.

Regulatorer granskar också området. I mitten av 2025 uppdaterade FDA märkningen på andra genterapier (t.ex. Bluebird Bios Skysona) på grund av säkerhetsfynd ^[73], vilket speglar en ökad försiktighet i hela branschen. På den positiva sidan passar Sareptas skifte till RNAi in i en sektorstrend med bioteknikallianser: stora läkemedelsbolag och bioteknikföretag samarbetar kring nya modaliteter, vilket beskrevs på JPM 2025 ^[74]. Således ligger Sareptas skifte till siRNA och dess 11 miljarder dollar Arrowhead-avtal i linje med sektorns M&A- och partnerskapsvåg ^[75] ^[76].

Investerarens slutsats: Sareptas aktie har haft en vild resa: Från en topp nära $178 för två år sedan, föll den till tonåren 2025 när säkerhetsproblem och oro kring genterapi ökade ^[77] ^[78]. FDA:s beslut i slutet av juli att tillåta Elevidys för ambulatoriska Duchenne-patienter och företagets omstrukturering har gett en återhämtning. Analytiker varnar dock för att motvind kvarstår på kort sikt (säkerhet för icke-ambulatoriska, genomförande av omstruktureringen och vinstpress). Det genomsnittliga Wall Street-målet (mitten av $30 till $40) antyder en potentiell uppsida om Sarepta når sina nya mål, men intervallet är stort.

Källor: Börsdata och historik från marknadsdatasajter ^[79] ^[80]; FDA-pressmeddelanden ^[81] ^[82]; Sareptas resultat & prognoser från företagsmeddelanden/press ^[83] ^[84]; branschnyheter via Reuters, BioSpace, CGTLive ^[85] ^[86] ^[87]; analytikerrapporter via MarketBeat ^[88] ^[89].

References

Sarepta Therapeutics (SRPT) rusar efter FDA-godkännande av genterapi mot Duchennes – Är en återhämtning på gång?