Sarepta Therapeutics (SRPT) зростає після схвалення FDA генної терапії для Дюшенна

Ціна акцій (2 жовтня 2025): SRPT закрилася на рівні $19.57, зростання на +6.8% 2 жовтня ^[1]. За останній місяць акції зросли приблизно на 16%, хоча залишаються нижчими на ~82% з початку року ^[2]. Діапазон за 52 тижні становить приблизно $10.41–$23 (мінімум–максимум).
Останні результати: Внутрішньоденні дані за 2 жовтня показують різке відновлення (відкриття 2 жовтня $20.64), з приростом +6.81% від попереднього закриття ^[3]. Показники за 5 днів і 1 місяць становлять +14.6% та +15.9% відповідно ^[4]. Ринкова капіталізація близько $1.9 млрд ^[5].
Портфель розробок і стратегія: Sarepta є лідером у сфері генетичних ліків для рідкісних нервово-м’язових захворювань ^[6]. У липні 2025 року компанія провела реструктуризацію, скоротивши близько 500 робочих місць і змістивши фокус із деяких старих генних терапій на свою siRNA-платформу(у партнерстві з Arrowhead Pharmaceuticals) ^[7] ^[8]. Також компанія призупинила випробування генотерапії для плечо-лопатково-гомілкової м’язової дистрофії (LGMD) через перевірку безпеки ^[9].
Оновлення щодо генної терапії (Elevidys): FDA попросила Sarepta призупинити свою генну терапію для м’язової дистрофії Дюшенна (DMD) Elevidys після смертей пацієнтів; Sarepta спочатку відмовилася для пацієнтів, які можуть ходити ^[10]. Наприкінці липня FDA рекомендувала зняти призупинення для пацієнтів з Дюшенна, які можуть ходити ^[11]. Sarepta відновила постачання для пацієнтів, які можуть ходити, і працює над планом зниження ризиків (наприклад, посилена імуносупресія) для пацієнтів, які не можуть ходити ^[12] ^[13]. До Elevidys буде додано попередження про гепатотоксичність у чорній рамці, як було запрошено ^[14].
Консенсус аналітиків: Аналітики переважно обережні. MarketBeat повідомляє про консенсус «Тримати» із середньою цільовою ціною близько $39,3 ^[15]. 9 аналітиків оцінюють SRPT як “Купувати”, 14 — “Тримати” і 6 — “Продавати” ^[16]. Цільові ціни сильно різняться: Oppenheimer підвищив свою ціль з $30 до $37 (29 липня 2025) ^[17], тоді як Mizuho знизив свою ціль до $14 ^[18].

Динаміка та тенденції акцій

Акції Sarepta відновлюють позиції після різкого падіння. Станом на 2 жовтня 2025 року, SRPT закрилася на рівні $19,57, що приблизно на 6,8%вище за день ^[19]. Це відбулося на тлі загальної тенденції до зростання в останні тижні: SRPT зросла приблизно на 16% за останній місяць ^[20] (хоча все ще знижується на >80% від рівнів початку 2025 року). Обсяг торгів залишався помірним (0,6 млн 2 жовтня проти ~5–9 млн у попередні дні) ^[21]. За п’ять торгових днів акція зросла на +14,6% ^[22], що свідчить про відновлення інтересу інвесторів. Для порівняння, акція впала до ~$10–12 у середині 2025 року на тлі занепокоєння щодо безпеки.

З початку року результати SRPT невтішні: –82% річної дохідності за рік ^[23], один із найгірших показників у біотехнологічній галузі. За останній квартал (липень–вересень) спостерігалося зростання на +15,7% ^[24]. П’ятирічний графік ще більш вражаючий: –84% падіння з 2020 року ^[25]. Така волатильність відображає потрясіння в бізнесі компанії з генної терапії. Інвестори зараз спостерігають, чи зможуть позитивні новини від FDA та зміни в портфелі стабілізувати акції.

Огляд компанії та останні бізнес-новини

Sarepta Therapeutics — це біотехнологічна компанія, що спеціалізується на прецизійних генетичних ліках для рідкісних захворювань ^[26]. Основний напрямок — дюшенова м’язова дистрофія (DMD). Sarepta має кілька затверджених FDA препаратів для DMD, зокрема Exondys 51, Vyondys 53 та Amondys 45 (антисмислові препарати для пропуску екзонів), а також Elevidys(delandistrogene moxeparvovec) — революційна геннотерапія на основі AAV, схвалена у 2023–24 роках для DMD.

Пайплайн і партнерства: Поза межами Дюшенової м’язової дистрофії, пайплайн Sarepta включає інші генно- та РНК-терапії. У листопаді 2024 року Sarepta уклала велике партнерство з Arrowhead Pharmaceuticals (угода до $11 млрд) для спільної розробки кількох програм РНК-інтерференції (siRNA), спрямованих на м’язові та ЦНС-захворювання ^[27]. У середині 2025 року Sarepta досягла перших успіхів у межах цієї угоди: препарат Arrowhead ARO-DM1 (для міотонічної дистрофії) досяг етапу набору пацієнтів у фазі I, за що Sarepta отримала платіж у $100 млн у липні 2025 року ^[28]. Генеральний директор Даг Інгрем назвав альянс з Arrowhead «майбутнім [компанії] Sarepta» ^[29].

Стратегічна реструктуризація: 16 липня 2025 року Sarepta оголосила про стратегічну реструктуризацію та зміну фокусу пайплайну ^[30]. План передбачає скорочення близько 500 робочих місць і перенаправлення ресурсів на високопріоритетні активи (зокрема, siRNA-терапії у партнерстві з Arrowhead) ^[31] ^[32]. Керівництво оцінює, що це дозволить зменшити річні витрати приблизно на $400 млн, починаючи з 2026 року ^[33]. Також Райан Вонг був підвищений до фінансового директора в рамках реорганізації ^[34]. Sarepta зупинила розробку кількох дослідницьких генних терапій для проксимальних м’язових дистрофій (LGMD), після регуляторних затримок ^[35].

Підсумовуючи, Sarepta відмовилася від деяких застарілих генних програм і робить ставку на активи наступного покоління. Компанія підкреслює, що під час цього переходу буде надавати пріоритет безпеці пацієнтів і фінансовій дисципліні ^[36] ^[37].

Останні новини та оголошення

Генна терапія Elevidys: Найбільші новини стосувалися Elevidys для Дюшенна. На початку 2025 року три смерті пацієнтів (дві дитини з ДМД на Elevidys, один дорослий у дослідженні LGMD) були пов’язані з гострою печінковою недостатністю, що спричинило заходи безпеки. У червні 2025 року Sarepta призупинила постачання Elevidys для неходячих пацієнтів і розпочала нові протоколи імуносупресії ^[38] ^[39]. 18 липня FDA офіційно запросило Sarepta призупинити всю дистрибуцію Elevidys ^[40]. Sarepta відмовилася припинити використання для ходячих пацієнтів, але погодилася посилити маркування та моніторинг безпеки.

Станом на 28 липня 2025 року, після перегляду даних щодо безпеки, FDA послабило призупинення. Було рекомендовано зняти паузу для пацієнтів з ДМД, які можуть ходити, дійшовши висновку, що нещодавня смерть була не пов’язана з Elevidys ^[41]. Добровільне призупинення залишається для пацієнтів, які не можуть ходити, до подальшого аналізу. Після цього компанія Sarepta відновила постачання Elevidys для пацієнтів, які можуть ходити ^[42]. Інфузії знову проводяться в цій групі. Sarepta наразі співпрацює з FDA щодо оновлених попереджень про гепатотоксичність і протоколів (наприклад, більш агресивна імуносупресія), щоб безпечно розширити застосування Elevidys для пацієнтів, які не можуть ходити ^[43] ^[44].

Ці події є критично важливими, оскільки Elevidys — єдина затверджена генна терапія для Дюшенової дистрофії. Паралельно FDA скасувало статус “платформної технології” для Sarepta (для її генної платформи AAVrh74) через сигнали щодо безпеки ^[45]. Це ускладнює майбутні генні програми.

Фінансові результати та прогнози: Наприкінці липня 2025 року Sarepta оприлюднила результати за 2 квартал 2025 року. Компанія отримала близько $513 млн доходу (зростання на 42% рік до року) ^[46] і була прибутковою за грошовим потоком. Генеральний директор Інгрем підкреслив, що зняття FDA призупинення дозволило “інфузії… для амбулаторної спільноти” відновити ^[47]. Sarepta оновила прогноз, відкликавши початковий прогноз продажів Elevidys на 2025 рік (через паузи), але спрогнозувала щонайменше $500 млн продажів Elevidys до 2027 року лише від амбулаторних пацієнтів ^[48]. Компанія не надала нового офіційного прогнозу, посилаючись на поточну невизначеність, але наголошує на короткостроковому фокусі на етапах співпраці з Arrowhead та результатах досліджень у портфелі ^[49].

Інші оголошення: Окрім Elevidys, Sarepta продовжує розвивати інші програми. Заплановано кілька результатів середини-кінця 2025 року для програм siRNA (FSHD, DM1, SCA2, хвороба Гантінгтона тощо) ^[50]. Останні оновлення досліджень включають підвищення дози у дослідженні DM1 та повну реєстрацію в ранніх когорт FSHD ^[51]. У клінічних операціях Sarepta добровільно відкликала заявки для деяких програм розробки, щоб пріоритезувати ресурси. Компанія також повідомила, що під час реструктуризації очікує заощадити понад $100 млн до кінця 2025 року ^[52].

Коментарі експертів та аналітиків

Уолл-стріт і галузеві експерти уважно стежать за кризою безпеки Sarepta та планами з подолання ситуації. Генеральний директор Даг Інгрем визнав зростання обережності: «Ми спостерігали скасування деяких записів після другого [інциденту з безпекою], і це, очевидно, призводить до певної нерішучості (серед лікарів)», сказав він аналітикам ^[53]. Інгрем також підкреслив, що Sarepta співпрацює з FDA над переглянутими протоколами та маркуванням для захисту пацієнтів.

Багато аналітиків розглядають новини щодо регулювання як палку з двома кінцями. Аналітики Evercore ISI зазначили, що додавання попередження у чорній рамці «усуває негативний сценарій» вилучення Elevidys з ринку для пацієнтів, які можуть ходити ^[54] – це позитив. Однак інші попереджають, що спосіб розкриття інформації про безпеку підірвав довіру. Після того, як Sarepta затримала повідомлення про третій летальний випадок, BMO Capital Markets застерігли, що цей епізод «може зашкодити довірі до керівництва». ^[55]. Лідери пацієнтських організацій також відзначили невизначеність: «Сім’ї… зіштовхнулися з поєднанням розчарування [та] занепокоєння» щодо вибору лікування, сказала Дебра Міллер з CureDuchenne ^[56].

На стратегічному фронті, генеральний директор Arrowhead Кріс Анзалоне (партнер Sarepta) публічно висловив упевненість. В інтерв’ю він назвав угоду з Arrowhead «занадто вигідною для обох сторін», щоб її скасувати, і зазначив, що керівництво Sarepta розглядає активи Arrowhead як «майбутнє своєї компанії». ^[57] ^[58]. Аналітики HC Wainwright також погоджуються, що партнерство є «симбіотичним і взаємовигідним» ^[59]. Анзалоне навіть спрогнозував, що Sarepta «витратить свій останній долар, щоб переконатися, що [угода з Arrowhead] залишиться в силі, тому що це стратегічно дуже важливо для них», натякаючи, що Sarepta виконає свої зобов’язання ^[60]. Ці коментарі допомогли підтримати інвесторські настрої щодо пов’язаних акцій; наприклад, акції Arrowhead впали на 12% у липні переважно через побоювання, пов’язані з Sarepta, але потім відновилися завдяки запевненням ^[61] ^[62].

Прогнози та настрої аналітиків

Аналітики залишаються обережними щодо SRPT. Останні звіти демонструють змішані рейтинги та значно різняться цільові ціни. За даними MarketBeat, 9 аналітиків оцінюють SRPT як «Купувати», 14 — «Тримати» і 6 — «Продавати», що відображає невизначеність ^[63]. Консенсус-оцінка — «Тримати» із середньою цільовою ціною $39,3, що більш ніж удвічі перевищує поточну ціну ^[64] ^[65]. Однак перегляди цільових цін були різкими: Mizuho знизив свою цільову ціну для SRPT аж до $14 (з $40) у липні ^[66], що відображає обвал акцій. Навпаки, Oppenheimer підвищив рейтинг SRPT до «Випереджати ринок» і підняв цільову ціну до $37 (з $30) ^[67], вбачаючи довгостроковий потенціал після реструктуризації.

Прогнози прибутків також малюють складну картину. Багато моделей передбачають збиток у 2025 фінансовому році (через слабші продажі після призупинення Elevidys). Для 3 кварталу 2025 року аналітики Leerink (SVB Securities) нещодавно знизили свою оцінку EPS з –$1,08 до –$0,70 ^[68]. Консенсус-прогноз EPS на весь 2025 рік становить близько –$3,99 (на акцію), що означає, що компанія вийде на беззбитковість у 2026 році ^[69]. Ці прогнози нижчі за позитивні прибутки попередніх років. Таким чином, хоча нещодавнє відновлення продажів серед амбулаторних пацієнтів має підвищити доходи, інвестори очікують низький або від’ємний EPS цього року.

У сукупності більшість аналітиків дотримуються позиції «Тримати» ^[70]. Оптимісти вказують на сильний баланс Sarepta (грошові кошти зросли приблизно на $202 млн у 2 кварталі) та майбутні дані щодо портфеля, тоді як скептики наголошують на постійних ризиках безпеки та виконання. Розбіжність у цільових цінах (від середніх підлітків до майже $80) підкреслює невизначеність.

Контекст біотехнологічного сектору та конкуренти

Сум’яття Sarepta відбувається на тлі нестабільного біотехнологічного клімату у 2025 році. У ширшій біотехнологічній галузі спостерігаються ознаки відновлення – експерти відзначають зростання M&A та потужні потоки капіталу після патентного обриву ^[71] – але саме генна терапія стикається з випробуванням довіри. Проблеми Sarepta відгукнулися по всій галузі: наприклад, Arrowhead Pharmaceuticals (її партнер) зазнала тиску на акції через асоціацію ^[72]. Інші компанії, що займаються рідкісними захворюваннями, уважно стежать за ситуацією. Конкуруючої генної терапії для Дюшенна не існує, але Sarepta опосередковано конкурує з терапіями екзон-скіпінгу (наприклад, препаратами для Дюшенна від PTC Therapeutics) та ширшими програмами з вивчення м’язових захворювань.

Регулятори також уважно вивчають цю сферу. У середині 2025 року FDA оновила маркування інших генних терапій (наприклад, Skysona від Bluebird Bio) через виявлені проблеми з безпекою ^[73], що відображає підвищену обережність у всій галузі. З позитивного боку, перехід Sarepta до RNAi відповідає галузевій тенденції біотехнологічних альянсів: великі фармкомпанії та біотехнології укладають партнерства щодо нових підходів, як це було детально розглянуто на JPM 2025 ^[74]. Таким чином, перехід Sarepta до siRNA та її угода з Arrowhead на $11 млрд відповідають хвилі M&A та партнерств у секторі ^[75] ^[76].

Висновок для інвесторів: Акції Sarepta пережили справжні гірки: від максимуму майже $178 два роки тому вони впали до рівня підлітків у 2025 році на тлі зростання побоювань щодо безпеки та генної терапії ^[77] ^[78]. Рішення FDA наприкінці липня дозволити Elevidys для пацієнтів з Дюшенном, які можуть ходити, та реструктуризація компанії спричинили відскок. Однак аналітики попереджають, що найближчим часом залишаються ризики (безпека для пацієнтів, які не можуть ходити, виконання реструктуризації та тиск на прибутки). Середня цільова ціна на Уолл-стріт (середина $30 до $40) вказує на потенціал зростання, якщо Sarepta досягне нових цілей, але діапазон дуже широкий.

Джерела: Дані та історія акцій з ринкових джерел ^[79] ^[80]; пресрелізи FDA ^[81] ^[82]; фінансові результати та прогнози Sarepta з релізів/прес-релізів компанії ^[83] ^[84]; галузеві новини через Reuters, BioSpace, CGTLive ^[85] ^[86] ^[87]; аналітичні звіти через MarketBeat ^[88] ^[89].

References

Sarepta Therapeutics (SRPT) зростає після схвалення FDA генної терапії для Дюшенна — чи буде відновлення?

Динаміка та тенденції акцій

Огляд компанії та останні бізнес-новини

Останні новини та оголошення

Коментарі експертів та аналітиків

Прогнози та настрої аналітиків

Контекст біотехнологічного сектору та конкуренти

References

Tags:

Related Articles

Акції USA Rare Earth (USAR) злітають після угоди на $100 млн – чи триватиме ралі?

Акції SMCI злітають після відновлення: що потрібно знати інвесторам у жовтні 2025 року

Акції DroneShield злетіли на 40%: що стоїть за зростанням і чого чекати далі?

Акції USA Rare Earth (USAR) злітають після угоди на $100 млн – чи триватиме ралі?