- Preço das Ações (2 de outubro de 2025): SRPT fechou em $19,57, alta de +6,8% em 2 de outubro [1]. No último mês, a ação subiu cerca de 16%, embora ainda esteja em queda de ~82% no acumulado do ano [2]. A faixa de 52 semanas é aproximadamente $10,41–$23 (mínima–máxima).
- Desempenho Recente: Dados intradiários de 2 de outubro mostram uma forte recuperação (abertura em 2 de outubro $20,64), com um ganho de +6,81% em relação ao fechamento anterior [3]. Os retornos em 5 dias e 1 mês são de +14,6% e +15,9% respectivamente [4]. O valor de mercado é de cerca de $1,9B [5].
- Pipeline & Estratégia: A Sarepta é líder em medicamentos genéticos para doenças neuromusculares raras [6]. Em julho de 2025, ela reestruturou, cortando cerca de 500 empregos e mudando o foco de algumas terapias gênicas legadas para sua pipeline de siRNA(em parceria com a Arrowhead Pharmaceuticals) [7] [8]. A empresa também pausou os testes genéticos para distrofia muscular de cinturas (LGMD) devido a revisões de segurança [9].
- Atualizações sobre Terapia Gênica (Elevidys): A FDA pediu à Sarepta que suspendesse sua terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD) Elevidys após mortes de pacientes; a Sarepta inicialmente recusou para pacientes ambulatoriais [10]. No final de julho, a FDA recomendou suspender a pausa para pacientes ambulatoriais com Duchenne [11]. A Sarepta retomou os envios para pacientes ambulatoriais e está trabalhando em um plano de mitigação de riscos (por exemplo, imunossupressão aprimorada) para pacientes não ambulatoriais [12] [13]. Um alerta de toxicidade hepática em caixa-preta será adicionado ao Elevidys conforme solicitado [14].
- Consenso dos Analistas: Os analistas estão em sua maioria cautelosos. O MarketBeat relata consenso “Manter” com preço-alvo médio de cerca de US$ 39,3 [15]. 9 analistas classificam SRPT como “Compra”, 14 como “Manter” e 6 como “Vender” [16]. Os preços-alvo variam amplamente: Oppenheimer elevou seu alvo de US$ 30 para US$ 37 (29 de julho de 2025) [17], enquanto Mizuho reduziu seu alvo para US$ 14 [18].
Desempenho e Tendências das Ações
As ações da Sarepta estão recuperando parte do terreno após fortes perdas. Em 2 de outubro de 2025, SRPT fechou em US$ 19,57, uma alta de cerca de 6,8%no dia [19]. Isso seguiu uma tendência geral de alta nas últimas semanas: SRPT subiu aproximadamente 16% no último mês [20] (embora ainda esteja mais de 80% abaixo dos níveis do início de 2025). O volume de negociações tem sido moderado (0,6 milhão em 2 de outubro vs. ~5–9M nos dias anteriores) [21]. Em cinco dias de negociação, acumulou +14,6% [22], refletindo renovado interesse dos investidores. Em contraste, a ação havia caído para cerca de US$ 10–12 em meados de 2025 em meio a preocupações de segurança.
No acumulado do ano, o desempenho da SRPT é péssimo: um retorno de –82% em um ano [23], um dos piores da biotecnologia. No último trimestre (julho–setembro) houve um ganho de cerca de +15,7% [24]. O gráfico de 5 anos é ainda mais impressionante: uma queda de –84% desde 2020 [25]. Essa volatilidade reflete a turbulência nos negócios de terapia gênica da empresa. Os investidores agora observam se notícias positivas da FDA e mudanças no pipeline podem estabilizar a ação.
Visão geral da empresa e desenvolvimentos recentes de negócios
A Sarepta Therapeutics é uma empresa de biotecnologia especializada em medicamentos genéticos de precisão para doenças raras [26]. Sua principal área é distrofia muscular de Duchenne (DMD). A Sarepta possui múltiplas terapias para DMD aprovadas pela FDA, incluindo Exondys 51, Vyondys 53 e Amondys 45 (medicamentos de antisense para exon skipping), e Elevidys(delandistrogene moxeparvovec) – uma inovadora terapia gênica baseada em AAV aprovada em 2023–24 para DMD.
Pipeline e Parcerias: Além da DMD, o pipeline da Sarepta inclui outras terapias gênicas e de RNA. Em novembro de 2024, a Sarepta firmou uma parceria importante com a Arrowhead Pharmaceuticals (acordo de até US$ 11 bilhões) para co-desenvolver vários programas de RNAi (siRNA) voltados para doenças musculares e do SNC [27]. Em meados de 2025, a Sarepta obteve sucesso inicial sob esse acordo: o ARO-DM1 da Arrowhead (para distrofia miotônica) atingiu um marco de recrutamento na Fase I, rendendo à Sarepta um pagamento de US$ 100 milhões em julho de 2025 [28]. O CEO Doug Ingram descreveu a aliança com a Arrowhead como “o futuro da [empresa] Sarepta” [29].
Reestruturação Estratégica: Em 16 de julho de 2025, a Sarepta anunciou uma reestruturação estratégica e mudança de foco do pipeline [30]. O plano corta cerca de 500 empregos e redireciona recursos para ativos de alto valor (notadamente as terapias siRNA em parceria com a Arrowhead) [31] [32]. A administração estima que isso reduzirá os custos anuais em cerca de US$ 400 milhões a partir de 2026 [33]. Além disso, Ryan Wong foi promovido a CFO como parte da reestruturação [34]. A Sarepta interrompeu o desenvolvimento de várias terapias gênicas investigacionais para distrofia muscular dos cintos (LGMD), após suspensões regulatórias [35].
Em resumo, a Sarepta se afastou de alguns programas legados de genes e está apostando em ativos de próxima geração. A empresa enfatiza que irá priorizar a segurança dos pacientes e a disciplina financeira durante essa transição [36] [37].
Notícias & Anúncios Recentes
Terapia Gênica Elevidys: A maior notícia tem sido sobre Elevidys para Duchenne. No início de 2025, três mortes de pacientes (dois pacientes pediátricos com DMD em Elevidys, um adulto em um estudo de LGMD) foram atribuídas à insuficiência hepática aguda, desencadeando ações de segurança. Em junho de 2025, a Sarepta pausou os envios de Elevidys para pacientes não-ambulatórios e iniciou novos protocolos de imunossupressão [38] [39]. Em 18 de julho, a FDA solicitou publicamente que a Sarepta suspendesse toda a distribuição de Elevidys [40]. A Sarepta recusou-se a interromper o uso ambulatorial, mas concordou em reforçar o rótulo e o monitoramento de segurança.
Até 28 de julho de 2025, após a revisão dos dados de segurança, a FDA suspendeu a restrição. Recomendou o fim da pausa para pacientes DMD ambulatoriais, concluindo que o recente óbito foi não relacionado ao Elevidys [41]. A suspensão voluntária permanece para pacientes não ambulatoriais, aguardando análise adicional. Após isso, a Sarepta retomou os envios de Elevidys para pacientes ambulatoriais [42]. As infusões já estão em andamento nesse grupo. A Sarepta agora está colaborando com a FDA em advertências e protocolos atualizados sobre toxicidade hepática (por exemplo, imunossupressão mais agressiva) para expandir com segurança o Elevidys para a população não ambulatorial [43] [44].
Esses desenvolvimentos são críticos, já que o Elevidys é a única terapia gênica aprovada para Duchenne. Paralelamente, a FDA revogou a designação de “tecnologia de plataforma” da Sarepta (para sua plataforma gênica AAVrh74) devido aos sinais de segurança [45]. Isso complica futuros programas gênicos.
Resultados Financeiros & Orientação: No final de julho de 2025, a Sarepta divulgou os resultados do 2º trimestre de 2025. A empresa registrou aproximadamente US$ 513 milhões em receitas (aumento de 42% ano a ano) [46] e apresentou fluxo de caixa positivo. O CEO Ingram destacou que a suspensão do embargo pela FDA permitiu que “as infusões… para a comunidade ambulatorial” fossem retomadas [47]. A Sarepta atualizou sua orientação ao retirar a previsão original de vendas do Elevidys para 2025 (devido às pausas), mas projetou pelo menos US$ 500 milhões em vendas de Elevidys até 2027 apenas de pacientes ambulatoriais [48]. A empresa não forneceu uma nova orientação formal, citando incertezas contínuas, mas enfatiza seu foco de curto prazo nos marcos da colaboração com a Arrowhead e nos resultados do pipeline [49].
Outros Comunicados: Além do Elevidys, a Sarepta continua avançando em outros programas. Ela planeja múltiplas divulgações de resultados de seus programas de siRNA (FSHD, DM1, SCA2, Huntington, etc.) para meados e final de 2025 [50]. Atualizações recentes de estudos incluem escalonamento de dose no estudo de DM1 e recrutamento completo nas coortes iniciais de FSHD [51]. Em operações clínicas, a Sarepta retirou voluntariamente solicitações para alguns programas de desenvolvimento para priorizar recursos. A empresa também divulgou que, enquanto sua reestruturação está em andamento, espera economizar mais de US$ 100 milhões até o final de 2025 [52].
Comentário de Especialistas e Analistas
Wall Street e especialistas da indústria estão fortemente focados na crise de segurança da Sarepta e nos planos de reestruturação. O CEO Doug Ingram reconheceu o aumento da cautela: “Vimos alguns cancelamentos de consultas após o segundo evento [de segurança], e isso obviamente resulta em alguma hesitação (entre os médicos),” disse ele a analistas [53]. Ingram também enfatizou que a Sarepta está trabalhando com a FDA em protocolos e rotulagem revisados para proteger os pacientes.
Muitos analistas veem as notícias regulatórias como uma faca de dois gumes. Analistas da Evercore ISI observaram que a adição do rótulo de caixa preta “remove o cenário negativo” de Elevidys ser retirado do mercado ambulatorial [54] – um ponto positivo. No entanto, outros alertam que a forma como as divulgações de segurança foram tratadas prejudicou a confiança. Após a Sarepta adiar o relatório da terceira morte de paciente, o BMO Capital Markets alertou que o episódio “poderia prejudicar a credibilidade da gestão.” [55]. Líderes de grupos de defesa dos pacientes ecoaram a incerteza: “As famílias… estão lidando com uma mistura de decepção [e] preocupação” sobre as opções de tratamento, disse Debra Miller da CureDuchenne [56].
No front estratégico, o CEO da Arrowhead, Chris Anzalone (parceira da Sarepta), expressou publicamente confiança. Em entrevistas, ele chamou o acordo com a Arrowhead de “bom demais para ambos os lados” para ser cancelado, e observou que a liderança da Sarepta vê os ativos da Arrowhead como “o futuro da empresa deles.” [57] [58]. Analistas da HC Wainwright concordam que a parceria é “simbiótica e mutuamente benéfica” [59]. Anzalone chegou a prever que a Sarepta “gastará seu último dólar para garantir que [o acordo com a Arrowhead] permaneça intacto, porque é tão importante para eles estrategicamente,” sugerindo que a Sarepta cumprirá suas obrigações [60]. Esses comentários ajudaram a elevar o sentimento dos investidores nas ações aliadas; por exemplo, as ações da Arrowhead caíram 12% em julho, em grande parte devido a temores relacionados à Sarepta, mas se recuperaram após as garantias [61] [62].Previsões e Sentimento dos Analistas
Os analistas permanecem cautelosos em relação à SRPT. Relatórios recentes mostram avaliações mistas e metas de preço amplamente variadas. De acordo com a MarketBeat, 9 analistas classificam a SRPT como “Compra”, 14 como “Manter” e 6 como “Vender”, refletindo incerteza [63]. A classificação consensual é “Manter”, com um preço-alvo médio de US$ 39,3, mais que o dobro do preço atual [64] [65]. No entanto, as revisões de preço-alvo foram drásticas: Mizuho reduziu sua meta para SRPT para US$ 14 (de US$ 40) em julho [66], refletindo a queda das ações. Por outro lado, Oppenheimer elevou a classificação da SRPT para “Outperform” e aumentou sua meta para US$ 37 (de US$ 30) [67], vendo potencial de longo prazo após a reestruturação.
As previsões de lucros também mostram um cenário desafiador. Muitos modelos preveem prejuízo no ano fiscal de 2025 (refletindo vendas mais fracas após a pausa do Elevidys). Para o 3º trimestre de 2025, analistas do Leerink (SVB Securities) recentemente reduziram sua estimativa de LPA de –US$ 1,08 para –US$ 0,70 [68]. A previsão consensual de LPA para o ano completo de 2025 é de cerca de –US$ 3,99 (por ação), indicando que a empresa atingiria o ponto de equilíbrio em 2026 [69]. Essas projeções estão abaixo dos lucros positivos de anos anteriores. Assim, embora a recente recuperação das vendas de pacientes ambulatoriais deva impulsionar as receitas, os investidores esperam LPA baixo ou negativo neste ano.
Em resumo, a maioria dos analistas adota uma postura “Manter” [70]. Os otimistas destacam o forte balanço da Sarepta (caixa aumentou cerca de US$ 202 milhões no 2º trimestre) e os próximos dados do pipeline, enquanto os céticos ressaltam os riscos contínuos de segurança e execução. A divergência nas metas de preço (de valores na casa dos dez dólares até quase US$ 80) evidencia a incerteza.
Contexto do Setor de Biotecnologia e Concorrentes
A turbulência da Sarepta ocorre em meio a um clima volátil de biotecnologia em 2025. O setor de biotecnologia mais amplo tem visto bolsões de recuperação – especialistas observam aumento de fusões e aquisições (M&A) e fluxos de capital fortes após um impulso do “patent cliff” [71] – mas a terapia gênica, em particular, enfrenta um teste de credibilidade. Os problemas da Sarepta repercutiram no setor: por exemplo, Arrowhead Pharmaceuticals (sua parceira) viu suas ações pressionadas por associação [72]. Outras empresas de doenças raras estão observando atentamente. Não existe terapia gênica concorrente para DMD, mas a Sarepta compete indiretamente com terapias de exon skipping (por exemplo, os medicamentos para DMD da PTC Therapeutics) e programas mais amplos para doenças musculares.
Os órgãos reguladores também estão examinando o setor. Em meados de 2025, a FDA atualizou os rótulos de outras terapias gênicas (por exemplo, Skysona da Bluebird Bio) devido a descobertas de segurança [73], refletindo uma cautela aumentada em todo o setor. Pelo lado positivo, a mudança da Sarepta para RNAi acompanha uma tendência do setor de alianças em biotecnologia: grandes farmacêuticas e biotechs estão formando parcerias em modalidades inovadoras, como detalhado na JPM 2025 [74]. Assim, a mudança da Sarepta para siRNA e seu acordo de US$ 11 bilhões com a Arrowhead estão alinhados com a onda de M&A e parcerias do setor [75] [76].
Resumo para investidores: As ações da Sarepta passaram por uma montanha-russa: de uma máxima próxima a US$ 178 há dois anos, despencaram para a casa dos US$ 10 em 2025, à medida que aumentavam as preocupações com segurança e temores sobre terapia gênica [77] [78]. A decisão da FDA no final de julho de permitir o Elevidys em pacientes de Duchenne ambulatórios e a reestruturação da empresa provocaram uma recuperação. No entanto, analistas alertam que ventos contrários de curto prazo permanecem (segurança em não-ambulatórios, execução da reestruturação e pressão sobre os lucros). O preço-alvo médio de Wall Street (entre US$ 30 e US$ 40) sugere potencial de valorização se a Sarepta atingir suas novas metas, mas a faixa é ampla.
Fontes: Dados e histórico de ações de fontes de dados de mercado [79] [80]; comunicados de imprensa da FDA [81] [82]; resultados e projeções da Sarepta de comunicados/divulgação da empresa [83] [84]; notícias do setor via Reuters, BioSpace, CGTLive [85] [86] [87]; relatórios de analistas via MarketBeat [88] [89].
References
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