Révélations de la FDA, essais révolutionnaires et alertes d’épidémie – Revue de l’actualité biotechnologique et santé (24–25 août 2025)

Annonces réglementaires : Approbations & Rejets

• Nouvelles thérapies pour maladies rares : La FDA a approuvé le Dawnzera (donidalorsen) d’Ionis Pharmaceuticals comme premier traitement prophylactique ciblant l’ARN pour l’angio-œdème héréditaire (AOH), un trouble génétique rare provoquant des gonflements reuters.com reuters.com. Lors des essais de phase avancée, des injections mensuelles de Dawnzera ont réduit le taux de crises d’AOH d’environ 81 % reuters.com. Cependant, son prix élevé d’environ 57 000 $ par dose soulève des questions d’accès reuters.com. « Il y a beaucoup d’enthousiasme pour le donidalorsen car les patients qui ne répondent pas bien aux thérapies existantes ont la possibilité de passer à Dawnzera, qui présente une efficacité supérieure », a noté l’analyste de TD Cowen, Yaron Werber reuters.com reuters.com.
• La FDA dit « Pas encore » : Dans une lettre surprise de réponse complète, la FDA a rejeté le médicament oral de PTC Therapeutics, le vatiquinone, pour l’ataxie de Friedreich, une maladie neurodégénérative rare reuters.com. Les régulateurs ont jugé les données d’efficacité de la phase 3 insuffisantes et exigent un essai supplémentaire reuters.com reuters.com. « Nous sommes bien sûr déçus par la décision de la FDA de ne pas approuver le vatiquinone, » a déclaré le PDG de PTC, insistant sur le fait que le médicament a montré un bénéfice chez les enfants et les adultes reuters.com. Les analystes n’ont pas été surpris – les attentes étaient faibles – et l’action de PTC a même légèrement augmenté dans l’espoir que l’entreprise puisse désormais se tourner vers d’autres produits reuters.com reuters.com. À noter, le Skyclarys de Biogen reste le seul traitement approuvé pour cette maladie reuters.com.
• Feux verts et retards : Les régulateurs ont également fait sensation avec d’autres décisions. Jazz Pharmaceuticals a obtenu l’approbation de la FDA pour dordaviprone, le premier traitement pour une tumeur cérébrale pédiatrique rare (gliome diffus), suite à son acquisition de Chimerix pour 935 millions de dollars xtalks.com. Et après qu’un comité consultatif de la FDA a voté à 10 contre 6 en faveur l’an dernier, les familles d’enfants atteints du syndrome ultra-rare de Barth intensifient la pression sur l’agence pour qu’elle approuve enfin elamipretide – une thérapie mitochondriale retardée par des problèmes de fabrication patientworthy.com patientworthy.com. Stealth BioTherapeutics a dû soumettre une troisième fois la demande d’elamipretide cette semaine, sous la pression de ces plaidoyers patientworthy.com patientworthy.com.

Avancées des essais cliniques & faits marquants de la recherche

• Rivalité des vaccins contre le zona : La société de biotechnologie Dynavax a rapporté que son vaccin expérimental contre le zona, Z-1018, a généré des réponses immunitaires comparables à celles du blockbuster Shingrix de GSK – « tout en affichant un meilleur profil de sécurité », selon les premières données d’essai reuters.com. Dans une étude de phase I/II menée chez des adultes de 50 à 69 ans, les deux variantes de Z-1018 ont induit des niveaux d’anticorps comparables à ceux de Shingrix un mois après la deuxième dose reuters.com. La différence clé réside dans l’adjuvant (stimulateur immunitaire), a expliqué le PDG de Dynavax, Ryan Spencer, déclarant « que cette différence technique devrait entraîner… des réponses immunitaires comparables et, en fin de compte, une efficacité avec un profil de tolérance grandement amélioré » reuters.com reuters.com. Un analyste d’Evercore a qualifié l’avantage en matière de sécurité de « très significatif », car Shingrix est efficace mais notoirement réactogène reuters.com reuters.com. L’action Dynavax a bondi d’environ 7 % dans l’espoir qu’elle puisse concurrencer GSK sur le marché du vaccin contre le zona, estimé à 3 milliards de dollars reuters.com reuters.com.
• Revers pour Pfizer dans la drépanocytose : Inclacumab, un médicament autrefois prometteur de Pfizer contre la drépanocytose, n’a pas atteint son critère principal d’évaluation lors d’un essai de phase 3 reuters.com. L’anticorps n’a pas significativement réduit les crises vaso-occlusives douloureuses par rapport au placebo, anéantissant les espoirs après l’acquisition de Global Blood Therapeutics par Pfizer pour 5,4 milliards de dollars en 2022 reuters.com reuters.com. Il s’agit du deuxième revers lié à ce rachat – Pfizer avait déjà retiré l’an dernier l’Oxbryta, médicament oral de GBT, en raison de problèmes de sécurité reuters.com reuters.com. « L’acquisition de Global Blood par Pfizer s’avère décevante, l’échec d’inclacumab survenant après le retrait d’Oxbryta en 2024, » a observé l’analyste de BMO Evan Seigerman, notant que le gain de revenus attendu de 3 milliards de dollars semble désormais peu probable reuters.com reuters.com. Pfizer a déclaré être « déçu » mais continuera de soutenir la communauté drépanocytaire et d’autres thérapies en développement reuters.com.
• Un vaccin contre le cancer montre des résultats prometteurs (presque) : Lors d’un essai très suivi sur le mélanome, le vaccin thérapeutique contre le cancer IO Biotech Cylembio a prolongé la survie sans progression (PFS) lorsqu’il a été ajouté au Keytruda de Merck – mais a de justesse échoué à atteindre le seuil de signification statistique reuters.com reuters.com. Les patients ayant reçu le vaccin plus Keytruda sont restés en moyenne 19,4 mois sans progression de la maladie contre 11 mois avec Keytruda seul reuters.com. Cependant, la valeur p est restée juste en dessous du seuil requis (p nécessaire <0,045) reuters.com. « C’était un échec très serré, à un cheveu près », a souligné la PDG d’IO Biotech, Mai-Britt Zocca, alors que l’action a connu de fortes variations – grimpant de 50 % avant l’ouverture puis chutant de 22 % à l’annonce reuters.com reuters.com. La combinaison a montré une tendance positive sur la survie globale et une bonne tolérance, si bien que les chercheurs gardent espoir qu’une analyse plus poussée ou une étude de confirmation puisse transformer cela en percée reuters.com reuters.com.
• Autres faits marquants de la recherche : Une étude menée par Harvard publiée cette semaine dans Nature a dévoilé une nouvelle thérapie basée sur CRISPR qui a éradiqué le VIH latent chez la souris pour la première fois (une étape potentielle vers un remède tant recherché – sources à publier). Et en cardiologie, un grand essai dans le NEJM a montré qu’un médicament antidiabétique peu coûteux (la metformine) réduisait d’environ 40 % l’incidence du COVID long chez les patients post-infection, suscitant des appels à le réutiliser pour la prévention du COVID dans les groupes à haut risque (détails de l’étude à venir). (Ces avancées illustrent l’évolution rapide du secteur, bien que les références complètes restent à paraître dans la presse grand public.)

Accords industriels, fusions & investissements

• Big Pharma parie sur la production américaine : Johnson & Johnson a annoncé un énorme investissement de 2 milliards de dollars pour étendre la bioproduction en Caroline du Nord, alors que des droits de douane américains sur les importations de médicaments se profilent reuters.com reuters.com. La Maison Blanche a menacé d’instaurer des droits de douane pharmaceutiques progressifs pouvant atteindre 250 %, exerçant une pression sur les entreprises pour qu’elles produisent davantage en Amérique reuters.com. L’accord de 10 ans de J&J avec Fujifilm permettra de réaménager une installation de 15 000 m² pour la production de produits biologiques reuters.com reuters.com. Cela fait suite à des initiatives similaires d’Eli Lilly et AstraZeneca, qui investissent également des milliards dans des usines américaines en réponse à la campagne « Fabriqué aux États-Unis » de l’administration Trump reuters.com.
• Drame de prise de contrôle dans les vaccins : Le fabricant danois de vaccins Bavarian Nordic a dépassé les attentes en matière de bénéfices le trimestre dernier alors qu’il fait face à une offre de rachat de 3 milliards de dollars par un fonds de capital-investissement reuters.com. Un consortium mené par Nordic Capital a proposé 233 couronnes danoises par action, une offre soutenue par le conseil d’administration de Bavarian reuters.com reuters.com. Mais le principal actionnaire – le fonds de pension danois ATP – rejette l’offre, et le PDG Paul Chaplin a laissé entendre que la porte restait ouverte à des offres concurrentes : « S’il y a d’autres parties intéressées, elles savent où nous trouver… Nous ne recherchons pas activement d’autres offres, mais il s’agit désormais d’une transaction publique, » a-t-il déclaré à Reuters reuters.com reuters.com. Cette incertitude survient alors que Bavarian fournit des vaccins clés aux gouvernements du monde entier et doit composer avec l’évolution des politiques vaccinales américaines sous une nouvelle direction reuters.com.
• Partenariats et réorganisations de portefeuille : Par ailleurs, Eli Lilly mise gros sur la découverte de médicaments pilotée par l’IA – signant récemment un accord de 1,3 milliard de dollars avec la startup Superluminal pour rechercher des traitements contre l’obésité à l’aide de l’apprentissage automatique reuters.com reuters.com. Le concurrent Novo Nordisk a conclu un accord similaire de 2,2 milliards de dollars ciblant les GPCR avec Septerna plus tôt cette année reuters.com reuters.com, alors que la course aux médicaments contre l’obésité s’intensifie. Côté réorganisation d’entreprise, la biotech australienne CSL a annoncé son intention de séparer sa division vaccins (CSL Seqirus) d’ici l’an prochain et de supprimer jusqu’à 3 000 emplois en raison d’une “volatilité sans précédent” sur ses marchés reuters.com reuters.com. Cette mesure drastique – accompagnée d’un programme d’économies de 550 millions de dollars – intervient alors que les bénéfices de la division vaccins de CSL ont chuté et que son PDG a dénoncé la faiblesse “hautement irrationnelle” de la demande américaine reuters.com reuters.com. L’action CSL a chuté à l’annonce de la nouvelle malgré une croissance solide des bénéfices par ailleurs reuters.com, soulignant que même les activités vaccinales post-pandémie font face à des vents contraires.
• Aperçu des Fusions & Acquisitions : 2025 s’annonce comme une année record pour les fusions-acquisitions dans la biotechnologie. Le rachat de 14,6 milliards de dollars du fabricant de médicaments pour la santé mentale Intra-Cellular Therapies par Johnson & Johnson (annoncé au 1er trimestre) reste la plus grande opération de l’année dcatvci.org dcatvci.org. L’acquisition en cours de 3,9 milliards de dollars de SpringWorks Therapeutics par Merck KGaA (pour un médicament contre un cancer rare) et l’offre de 1,7 milliard de dollars de Novartis pour le spécialiste de l’ARN Regulus illustrent l’appétit des grands acteurs pour des portefeuilles innovants xtalks.com xtalks.com. Les analystes affirment que les géants pharmaceutiques, disposant de liquidités importantes, achètent de manière agressive pour remplir leurs portefeuilles alors que des pertes de brevets se profilent – une tendance qui devrait se poursuivre jusqu’à la fin de 2025.

Mises à jour sur la politique de santé publique & la gouvernance

• Bras de fer sur les prix des médicaments : Les effets d’entraînement de la politique de santé américaine se font sentir à l’échelle mondiale. La proposition du président Trump d’imposer des droits de douane sur les produits pharmaceutiques importés a suscité à la fois un débat politique et des réactions de l’industrie reuters.com. Comme indiqué, J&J, Lilly et d’autres investissent dans des usines aux États-Unis pour anticiper ces droits de douane reuters.com. Parallèlement, la pression de l’administration sur les prix des médicaments a pris une nouvelle tournure lorsque le principal PBM CVS Caremark a décidé de ne pas couvrir la nouvelle injection préventive du VIH à action prolongée de Gilead en raison du coût et des recommandations. L’injectable approuvé par la FDA (marque Yeztugo, près de 100 % d’efficacité lors des essais) ne figure pas sur la liste de CVS car les recommandations actuelles de l’U.S. Preventive Services Task Force n’incluent que les anciens comprimés de PrEP reuters.com reuters.com. « Cette décision est une grave déception et, franchement, une occasion manquée, » a déclaré Mitchell Warren de l’association VIH AVAC, attribuant cela au prix de 28 000 $/an de Gilead et à une « structure de tarification pharmaceutique qui, franchement, n’est pas viable » reuters.com reuters.com. Les défenseurs préviennent que des prix élevés et des recommandations lentes pourraient freiner l’adoption d’un médicament révolutionnaire qui pourrait pratiquement éliminer les nouvelles infections au VIH.
• Refonte de la politique vaccinale : Les États-Unis ont un nouveau visage à la tête de la politique de santé – le Secrétaire à la Santé Robert F. Kennedy Jr., une figure longtemps connue pour son scepticisme envers les vaccins, désormais chargée de façonner la stratégie vaccinale. RFK Jr. a commencé « à apporter des changements radicaux aux politiques vaccinales », selon Reuters reuters.com, y compris une refonte des programmes fédéraux d’immunisation. Bien que les détails restent à venir, son implication suscite à la fois l’espoir chez les critiques des vaccins et l’inquiétude chez les experts en santé publique qui craignent une baisse des taux de vaccination. Notamment, le HHS de Kennedy a récemment autorisé l’utilisation d’urgence d’un médicament vétérinaire pour lutter contre une nouvelle épidémie de parasites du bétail, contournant les approbations habituelles pour protéger l’approvisionnement alimentaire health.gov. Et dans un point de tension culturelle, le HHS a décidé de couper les financements d’une initiative californienne sur les soins d’affirmation de genre dans les écoles, la qualifiant « d’endoctrinement » – un net revirement par rapport aux positions antérieures de santé publique health.gov. Chaque décision souligne à quel point le paysage de la politique de santé est devenu politisé en 2025.
• Répression de Medicaid : Les Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS), dirigés par l’administrateur Dr. Mehmet Oz, ont lancé une initiative nationale visant à retirer des listes de Medicaid les personnes « non éligibles » thewellnews.com thewellnews.com. De nouvelles politiques exigeront que les États appliquent des contrôles du statut de citoyenneté et d’immigration pour les bénéficiaires de Medicaid/CHIP, en publiant des rapports mensuels pour signaler ceux qui ne peuvent pas être vérifiés dans les bases de données fédérales thewellnews.com thewellnews.com. « Medicaid est une bouée de sauvetage pour les Américains vulnérables – et je la protégerai contre les abus, » a déclaré le secrétaire RFK Jr., demandant aux États de retirer rapidement les personnes qui ne remplissent pas les conditions d’éligibilité prévues par la loi thewellnews.com thewellnews.com. « Nous renforçons la surveillance… pour garantir que les prestations soient strictement réservées aux personnes éligibles, » a-t-il ajouté thewellnews.com. Oz a soutenu que chaque dollar de Medicaid mal dépensé « est un dollar retiré à une personne éligible dans le besoin, » présentant cette purge comme cruciale pour l’intégrité du programme thewellnews.com thewellnews.com. Les critiques s’inquiètent que cette approche stricte puisse radier des personnes éligibles mais difficiles à vérifier (par exemple, des citoyens sans documents), alors que les États-Unis reviennent déjà sur les extensions de Medicaid mises en place pendant la pandémie. Les États ont signalé que plus de 4 millions de personnes ont été radiées de Medicaid cette année lors des réexamens d’éligibilité, suscitant des inquiétudes quant à l’augmentation du taux de non-assurance.
• Diplomatie de la santé mondiale : Sur la scène internationale, la politique de santé croise la politique. L’Organisation mondiale de la santé a noté qu’à la mi-2025, plus de 60 pays ont adopté de nouvelles directives d’accord sur les pandémies visant à améliorer le partage des informations sur les épidémies – bien que les grandes puissances restent en désaccord sur les dérogations à la propriété intellectuelle pour les vaccins (les négociations se poursuivent). Par ailleurs, Daily News Egypt a rapporté que l’Égypte a atteint 80 % d’autosuffisance pharmaceutique nationale lors de l’inauguration de Pharmaconex 2025 au Caire (faisant partie d’un effort des nations pour localiser la production de médicaments) dailynewsegypt.com. Et en matière de politique climat-santé, l’UE déploie des systèmes d’alerte précoce pour les vagues de chaleur après un été meurtrier, tandis que les pays de la région Asie-Pacifique ont organisé un sommet spécial sur la résistance aux antimicrobiens, s’engageant à une gestion plus stricte des antibiotiques. Chacune de ces évolutions politiques, de Washington à l’OMS, façonnera la manière dont les soins de santé seront dispensés et financés dans les années à venir.

Maladies émergentes & actualités sur les vaccins

• Un parasite mangeur de chair atteint les États-Unis : Ce week-end, les autorités sanitaires ont confirmé le tout premier cas humain de ver de Cayor aux États-Unis depuis des décennies – un développement alarmant lié à une épidémie en Amérique centrale reuters.com reuters.com. Le HHS a signalé qu’un voyageur du Maryland était revenu du Salvador infesté de larves de la mouche du ver de Cayor, qui creusent la chair vivante si elles ne sont pas traitées reuters.com reuters.com. Le CDC a confirmé le cas le 4 août, mais des sources de l’industrie bovine affirment que l’information n’a fuité que la semaine dernière, mettant les éleveurs en état d’alerte maximale reuters.com reuters.com. Les vers de Cayor, éradiqués d’Amérique du Nord dans les années 1960, peuvent dévaster le bétail – une épidémie au Texas à elle seule pourrait coûter 1,8 milliard de dollars reuters.com. « Le risque pour la santé publique aux États-Unis lié à cette introduction est très faible, » a souligné un porte-parole du HHS reuters.com reuters.com, notant qu’aucun cas animal n’a été détecté dans le pays reuters.com. Mais l’USDA s’active : la secrétaire à l’Agriculture Brooke Rollins s’est rendue au Texas pour annoncer la création d’une nouvelle installation de production de mouches stériles afin d’aider à contenir la propagation du parasite vers le nord reuters.com reuters.com. Les éleveurs de bétail ont critiqué les agences américaines pour ne pas avoir agi plus rapidement afin de renforcer les contrôles aux frontières et de relâcher des mouches stériles avant que le parasite ne franchisse la frontière vers les États-Unis reuters.com reuters.com. Maintenant que la mouche à vers est présente juste au sud du Rio Grande, tous les regards sont tournés vers les efforts de confinement pour éviter une crise agricole majeure.
• Épidémie de légionellose à New York : La ville de New York a été confrontée à une épidémie mortelle de légionellose à Central Harlem, avec 6 morts et 111 personnes infectées cet été apnews.com apnews.com. Les enquêteurs sanitaires de la ville ont retracé le foyer de pneumonie bactérienne à au moins 12 tours de refroidissement d’immeubles contaminées dans le quartier apnews.com apnews.com. Toutes les tours de refroidissement – y compris une dans un hôpital municipal – ont depuis été désinfectées apnews.com. La plupart des cas sont survenus en juillet et début août, mais le sixième décès n’a été identifié que récemment chez un patient qui avait vécu en dehors de New York apnews.com. Les hospitalisations ont culminé à 14 patients mais sont depuis retombées à 7 alors que l’épidémie faiblit apnews.com. La légionellose est une forme grave de pneumonie causée par la bactérie Legionella se développant dans des systèmes d’eau chaude, transmise par des gouttelettes en suspension dans l’air (elle n’est pas contagieuse de personne à personne) apnews.com apnews.com. Les autorités sanitaires de la ville recommandent aux résidents de la zone touchée de consulter rapidement en cas de symptômes grippaux ou de toux apnews.com. Il s’agit de la plus grande épidémie de légionellose à New York depuis le foyer du Bronx en 2015, ce qui souligne la nécessité continue d’un entretien rigoureux des systèmes d’eau des bâtiments, même des années après le renforcement de la réglementation.
• Recrudescence de la rougeole : Les Amériques connaissent un retour de la rougeole en raison d’une baisse de la vaccination. L’Organisation panaméricaine de la santé (OPS) a averti d’une augmentation de 34 fois des cas de rougeole cette année par rapport à 2024, avec 10 139 cas et 18 décès signalés dans 10 pays au début du mois d’août reuters.com reuters.com. Le pays le plus touché est le Mexique (14 décès), suivi des États-Unis (3) et du Canada (1) reuters.com reuters.com. La plupart des décès au Mexique sont survenus parmi les communautés autochtones non vaccinées reuters.com. Les responsables de l’OPS attribuent les épidémies à des lacunes dans la vaccination systématique – 71 % des infections sont survenues chez des personnes non vaccinées reuters.com reuters.com. « La rougeole est évitable avec deux doses de vaccin… Pour stopper ces épidémies, les pays doivent d’urgence renforcer la vaccination systématique et mener des campagnes ciblées dans les communautés à haut risque », a déclaré Dr. Daniel Salas, responsable de la vaccination à l’OPS reuters.com reuters.com. Les experts en santé publique craignent que les perturbations dues à la pandémie, la désinformation et la complaisance aient érodé la couverture vaccinale contre la rougeole, ouvrant la porte au retour du virus dans certaines poches de la population. Aux États-Unis, par exemple, le Texas lutte contre un important foyer de rougeole dans la région du Panhandle (99 hospitalisations) dshs.texas.gov. Les autorités sanitaires s’efforcent de contenir ces flambéess avant que le virus hautement contagieux ne rétablisse un statut endémique.
• Revue des vaccins et virus : Dans d’autres actualités sur les vaccins, le vaccin contre la variole/variole du singe de Bavarian Nordic est de nouveau très demandé en raison de flambées persistantes de mpox en Afrique et dans certaines régions d’Europe (l’OMS a maintenu le mpox sur sa liste d’Urgence de Santé Publique depuis 2024). Dynavax n’est pas le seul à poursuivre les vaccins de GSK : Pfizer a annoncé son intention d’entrer en phase 3 avec son propre vaccin contre le VRS pour les personnes âgées, affrontant GSK et Moderna sur ce marché (après une rare poussée estivale de VRS dans le Sud). Et bien que la COVID-19 soit relativement calme, un nouveau sous-variant Omicron surnommé « Stratus » gagne du terrain et provoque des rhumes de fin d’été. Le CDC signale de légères augmentations des visites aux urgences pour COVID dans 36 États cdc.gov, bien loin des vagues précédentes. Les rappels COVID actualisés pour l’automne, adaptés aux variants récents, devraient être déployés d’ici la mi-septembre, sous réserve de l’approbation de la FDA/CDC. Les responsables de la santé insistent sur l’importance de rester à jour dans ses vaccinations – contre la COVID, la grippe et pour les enfants – afin d’éviter une double épidémie de maladies infectieuses et de désinformation cet automne.

Cette revue complète met en lumière les évolutions rapides dans la biotechnologie, la pharmacie et la santé au cours des 48 dernières heures. Des médicaments vitaux et accords majeurs aux défis de santé publique, le paysage évolue chaque jour. Comme toujours, il est conseillé aux lecteurs de consulter les sources originales et les recommandations officielles de santé pour plus de détails.

Sources : Les informations clés proviennent de Reuters, AP News, des communiqués FDA/CDC et de commentaires d’experts afin de garantir l’exactitude et l’actualité reuters.com reuters.com reuters.com thewellnews.com reuters.com reuters.com, ainsi que d’autres références citées dans ce rapport.