Sarepta Therapeutics (SRPT) s’envole après l’approbation de la thérapie génique pour la Duchenne par la FDA

Sarepta Therapeutics (SRPT) Surges After FDA Greenlights Duchenne Gene Therapy – Is a Rebound Ahead?

3 octobre 2025

Cours de l’action (2 oct. 2025) : SRPT a clôturé à 19,57 $, en hausse de +6,8 % le 2 oct. ^[1]. Au cours du dernier mois, l’action a grimpé d’environ 16 %, bien qu’elle reste en baisse de ~82 % depuis le début de l’année ^[2]. La fourchette sur 52 semaines est d’environ 10,41 $ à 23 $ (plus bas–plus haut).
Performance récente : Les données intrajournalières du 2 octobre montrent un fort rebond (ouverture à 20,64 $ le 2 oct.), avec un gain de +6,81 % par rapport à la clôture précédente ^[3]. Les rendements sur 5 jours et 1 mois sont respectivement de +14,6 % et +15,9 % ^[4]. La capitalisation boursière est d’environ 1,9 G$ ^[5].
Pipeline & stratégie : Sarepta est un leader des médicaments génétiques pour les maladies neuromusculaires rares ^[6]. En juillet 2025, elle a restructuré, supprimant environ 500 emplois et réorientant ses priorités de certaines thérapies géniques historiques vers sa pipeline siRNA(en partenariat avec Arrowhead Pharmaceuticals) ^[7] ^[8]. L’entreprise a également suspendu les essais de thérapie génique pour la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD) en raison de revues de sécurité ^[9].
Mises à jour sur la thérapie génique (Elevidys) : La FDA a demandé à Sarepta de suspendre sa thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) Elevidys après des décès de patients ; Sarepta a initialement refusé pour les patients ambulatoires ^[10]. Fin juillet, la FDA a recommandé de lever la pause pour les patients Duchenne ambulatoires ^[11]. Sarepta a repris les expéditions pour les patients ambulatoires et travaille sur un plan d’atténuation des risques (par exemple, une immunosuppression renforcée) pour les patients non ambulatoires ^[12] ^[13]. Un avertissement de toxicité hépatique en encadré noir sera ajouté à Elevidys comme demandé ^[14].
Consensus des analystes : Les analystes sont majoritairement prudents. MarketBeat rapporte un consensus « Conserver » avec un objectif de cours moyen d’environ 39,3 $ ^[15]. 9 analystes recommandent SRPT à l’achat, 14 à conserver et 6 à la vente ^[16]. Les objectifs de cours varient fortement : Oppenheimer a relevé son objectif de 30 $ à 37 $ (29 juillet 2025) ^[17], tandis que Mizuho a abaissé son objectif à 14 $ ^[18].

Performance et tendances de l’action

L’action de Sarepta regagne du terrain après de fortes pertes. Au 2 octobre 2025, SRPT a clôturé à 19,57 $, en hausse d’environ 6,8 % sur la journée ^[19]. Cela fait suite à une tendance haussière générale ces dernières semaines : SRPT a augmenté d’environ 16 % au cours du dernier mois ^[20] (bien qu’elle reste en baisse de plus de 80 % par rapport aux niveaux du début 2025). Le volume d’échanges a été modéré (0,6 million le 2 octobre contre ~5–9M les jours précédents) ^[21]. Sur cinq séances, le titre a gagné +14,6 % ^[22], reflétant un regain d’intérêt des investisseurs. À l’inverse, l’action était tombée à environ 10–12 $ à la mi-2025 en raison de préoccupations liées à la sécurité.

Depuis le début de l’année, la performance de SRPT est désastreuse : un rendement de –82 % sur un an ^[23], l’un des pires du secteur biotechnologique. Le dernier trimestre (juillet–septembre) a vu une hausse d’environ +15,7 % ^[24]. Le graphique sur 5 ans est encore plus frappant : une chute de –84 % depuis 2020 ^[25]. Cette volatilité reflète les bouleversements dans l’activité de thérapie génique de la société. Les investisseurs surveillent désormais si des nouvelles positives de la FDA et des changements dans le pipeline peuvent stabiliser l’action.

Présentation de l’entreprise et développements récents

Sarepta Therapeutics est une entreprise de biotechnologie spécialisée dans les médicaments génétiques de précision pour les maladies rares ^[26]. Son domaine phare est la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Sarepta dispose de plusieurs thérapies DMD approuvées par la FDA, dont Exondys 51, Vyondys 53, et Amondys 45 (médicaments antisens d’exon-skipping), ainsi que Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) – une thérapie génique révolutionnaire à base d’AAV approuvée en 2023–24 pour la DMD.

Pipeline et partenariats : Au-delà de la DMD, le pipeline de Sarepta comprend d’autres thérapies géniques et à ARN. En novembre 2024, Sarepta a conclu un partenariat majeur avec Arrowhead Pharmaceuticals (accord pouvant atteindre 11 milliards de dollars) pour co-développer plusieurs programmes d’ARNi (siRNA) ciblant les maladies musculaires et du SNC ^[27]. Mi-2025, Sarepta a obtenu un premier succès dans le cadre de cet accord : l’ARO-DM1 d’Arrowhead (pour la dystrophie myotonique) a atteint un jalon d’inclusion en phase I, ce qui a valu à Sarepta un paiement de 100 millions de dollars en juillet 2025 ^[28]. Le PDG Doug Ingram a qualifié l’alliance avec Arrowhead de « l’avenir de [la] société [de Sarepta] » ^[29].

Restructuration stratégique : Le 16 juillet 2025, Sarepta a annoncé une restructuration stratégique et un recentrage de son pipeline ^[30]. Le plan prévoit la suppression d’environ 500 emplois et la réaffectation des ressources vers des actifs à forte valeur ajoutée (notamment les thérapies siRNA en partenariat avec Arrowhead) ^[31] ^[32]. La direction estime que cela permettra de réduire les coûts annuels d’environ 400 millions de dollars à partir de 2026 ^[33]. De plus, Ryan Wong a été promu directeur financier dans le cadre de cette réorganisation ^[34]. Sarepta a interrompu le développement de plusieurs thérapies géniques expérimentales pour la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD), à la suite de blocages réglementaires ^[35].

En somme, Sarepta s’est éloignée de certains anciens programmes géniques et mise sur des actifs de nouvelle génération. L’entreprise souligne qu’elle donnera la priorité à la sécurité des patients et à la discipline financière pendant cette transition ^[36] ^[37].

Actualités et annonces récentes

Thérapie génique Elevidys : La plus grande actualité concerne Elevidys pour la Duchenne. Début 2025, trois décès de patients (deux patients pédiatriques DMD sous Elevidys, un adulte dans un essai LGMD) ont été attribués à une insuffisance hépatique aiguë, déclenchant des mesures de sécurité. En juin 2025, Sarepta a suspendu les expéditions d’Elevidys pour les patients non ambulatoires et a mis en place de nouveaux protocoles d’immunosuppression ^[38] ^[39]. Le 18 juillet, la FDA a publiquement demandé à Sarepta de suspendre toute distribution d’Elevidys ^[40]. Sarepta a refusé d’arrêter l’utilisation ambulatoire, mais a accepté de renforcer l’étiquetage et la surveillance de la sécurité.

Au 28 juillet 2025, après examen des données de sécurité, la FDA a levé la suspension. Elle a recommandé de lever la pause pour les patients DMD ambulatoires, concluant que le décès récent était sans lien avec Elevidys ^[41]. La suspension volontaire reste en place pour les patients non ambulatoires en attendant une analyse plus approfondie. Suite à cela, Sarepta a repris les expéditions d’Elevidys pour les patients ambulatoires ^[42]. Les perfusions ont repris dans ce groupe. Sarepta collabore désormais avec la FDA sur des avertissements actualisés concernant la toxicité hépatique et des protocoles (par exemple, une immunosuppression plus agressive) afin d’étendre en toute sécurité Elevidys à la population non ambulatoire ^[43] ^[44].

Ces développements sont cruciaux, car Elevidys est la seule thérapie génique approuvée pour la myopathie de Duchenne. Parallèlement, la FDA a révoqué la désignation de “technologie plateforme” de Sarepta (pour sa plateforme génique AAVrh74) en raison des signaux de sécurité ^[45]. Cela complique les futurs programmes de thérapie génique.

Résultats financiers et prévisions : Fin juillet 2025, Sarepta a publié les résultats du T2 2025. Elle a enregistré environ 513 M$ de revenus (en hausse de 42 % sur un an) ^[46] et a été positive en flux de trésorerie. Le PDG Ingram a souligné que la levée de la suspension par la FDA avait permis la reprise des « perfusions… pour la communauté ambulatoire » ^[47]. Sarepta a mis à jour ses prévisions en retirant sa prévision initiale de ventes d’Elevidys pour 2025 (en raison des pauses), mais a projeté au moins 500 M$ de ventes d’Elevidys d’ici 2027 rien que pour les patients ambulatoires ^[48]. La société n’a pas donné de nouvelles prévisions officielles, invoquant l’incertitude persistante, mais met l’accent sur sa priorité à court terme sur les étapes de collaboration avec Arrowhead et les résultats de pipeline ^[49].

Autres annonces : Au-delà d’Elevidys, Sarepta continue de faire avancer d’autres programmes. Elle prévoit plusieurs résultats intermédiaires à fin 2025 pour ses programmes siRNA (FSHD, DM1, SCA2, Huntington, etc.) ^[50]. Les mises à jour récentes des essais incluent l’escalade de dose dans l’étude DM1 et l’inclusion complète dans les cohortes précoces FSHD ^[51]. En opérations cliniques, Sarepta a volontairement retiré des demandes pour certains programmes de développement afin de prioriser les ressources. La société a également révélé que, bien que sa restructuration soit en cours, elle s’attend à économiser plus de 100 M$ d’ici fin 2025 ^[52].

Commentaires d’experts et d’analystes

Wall Street et les experts de l’industrie sont fortement concentrés sur la crise de sécurité de Sarepta et ses plans de redressement. Le PDG Doug Ingrama reconnu une prudence croissante : « Nous avons constaté quelques rendez-vous annulés après le deuxième événement [de sécurité], et cela entraîne évidemment une certaine hésitation (chez les médecins) », a-t-il déclaré aux analystes ^[53]. Ingram a également souligné que Sarepta travaille avec la FDA sur des protocoles et un étiquetage révisés pour protéger les patients.

De nombreux analystes considèrent les nouvelles réglementaires comme une arme à double tranchant. Les analystes d’Evercore ISI ont noté que l’ajout de la mention « boîte noire » « élimine le scénario négatif » d’un retrait d’Elevidys du marché ambulatoire ^[54] – ce qui est positif. Cependant, d’autres avertissent que la gestion des divulgations de sécurité a entamé la confiance. Après que Sarepta a retardé le signalement du troisième décès de patient, BMO Capital Markets a averti que l’épisode « pourrait nuire à la crédibilité de la direction. » ^[55]. Les responsables des associations de patients ont fait écho à cette incertitude : « Les familles… sont confrontées à un mélange de déception [et] d’inquiétude »concernant les choix de traitement, a déclaré Debra Miller de CureDuchenne ^[56].

Sur le plan stratégique, le PDG d’Arrowhead, Chris Anzalone (partenaire de Sarepta), s’est publiquement montré confiant. Lors d’interviews, il a qualifié l’accord avec Arrowhead de « trop avantageux pour les deux parties » pour être annulé, et a souligné que la direction de Sarepta considère les actifs d’Arrowhead comme « l’avenir de leur entreprise. » ^[57] ^[58]. Les analystes de HC Wainwright s’accordent à dire que le partenariat est « symbiotique et mutuellement bénéfique » ^[59]. Anzalone a même prédit que Sarepta « dépensera son dernier dollar pour s’assurer que [l’accord avec Arrowhead] reste intact, car il est tellement important pour eux stratégiquement », suggérant que Sarepta honorera ses engagements ^[60]. Ces déclarations ont contribué à soutenir le sentiment des investisseurs dans les actions alliées ; par exemple, l’action Arrowhead a chuté de 12 % en juillet principalement en raison de craintes liées à Sarepta, puis a rebondi grâce à ces assurances ^[61] ^[62].

Prévisions et sentiment des analystes

Les analystes restent prudents concernant SRPT. Les rapports récents montrent des avis partagés et des objectifs de cours très variés. Selon MarketBeat, 9 analystes recommandent SRPT en “Achat”, 14 en “Conserver” et 6 en “Vente”, ce qui reflète l’incertitude ^[63]. La note consensuelle est “Conserver” avec un objectif moyen de 39,3 $, soit plus du double du cours actuel ^[64] ^[65]. Cependant, les révisions d’objectifs ont été drastiques : Mizuho a abaissé son objectif sur SRPT à 14 $ (contre 40 $) en juillet ^[66], reflétant la chute du titre. À l’inverse, Oppenheimer a relevé SRPT à “Surperformance” et augmenté son objectif à 37 $ (contre 30 $) ^[67], voyant un potentiel à long terme après la restructuration.

Les prévisions de résultats dressent également un tableau difficile. De nombreux modèles anticipent une perte pour l’exercice 2025 (reflétant la baisse des ventes après la suspension d’Elevidys). Pour le T3 2025, les analystes de Leerink (SVB Securities) ont récemment abaissé leur estimation de BPA de –1,08 $ à –0,70 $ ^[68]. Le consensus pour le BPA 2025 est d’environ –3,99 $ (par action), ce qui implique que la société atteindrait l’équilibre en 2026 ^[69]. Ces prévisions sont en baisse par rapport aux bénéfices positifs des années précédentes. Ainsi, même si le récent rebond des ventes auprès des patients ambulatoires devrait soutenir les revenus, les investisseurs anticipent un BPA faible ou négatif cette année.

Pris dans leur ensemble, la plupart des analystes adoptent une position “Conserver” ^[70]. Les optimistes mettent en avant la solidité du bilan de Sarepta (la trésorerie a augmenté d’environ 202 M$ au T2) et les prochaines données de pipeline, tandis que les sceptiques soulignent les risques persistants en matière de sécurité et d’exécution. L’écart des objectifs de cours (de la dizaine de dollars à près de 80 $) souligne l’incertitude.

Contexte du secteur biotechnologique et concurrents

Les turbulences de Sarepta surviennent dans un climat biotechnologique volatil en 2025. L’industrie biotechnologique dans son ensemble a connu des poches de reprise – les experts notent une hausse des fusions-acquisitions et des flux de capitaux importants suite à une vague de brevets arrivant à expiration ^[71] – mais la thérapie génique en particulier fait face à un test de crédibilité. Les difficultés de Sarepta ont eu des répercussions dans le secteur : par exemple, Arrowhead Pharmaceuticals (son partenaire) a vu son action sous pression par association ^[72]. D’autres entreprises spécialisées dans les maladies rares observent la situation de près. Il n’existe pas de thérapie génique concurrente pour la DMD, mais Sarepta est en concurrence indirecte avec les thérapies d’exon-skipping (par exemple, les médicaments DMD de PTC Therapeutics) et d’autres programmes sur les maladies musculaires.

Les régulateurs examinent également le secteur de près. À la mi-2025, la FDA a mis à jour les étiquetages d’autres thérapies géniques (par exemple, Skysona de Bluebird Bio) en raison de résultats de sécurité ^[73], reflétant une prudence accrue dans toute l’industrie. Du côté positif, le virage de Sarepta vers l’ARNi s’inscrit dans une tendance sectorielle d’alliances en biotechnologie : les grands groupes pharmaceutiques et les biotechs s’associent sur de nouvelles modalités, comme détaillé lors du JPM 2025 ^[74]. Ainsi, le passage de Sarepta au siRNA et son accord de 11 milliards de dollars avec Arrowhead s’alignent sur la vague de fusions-acquisitions et de partenariats du secteur ^[75] ^[76].

À retenir pour les investisseurs : L’action Sarepta a connu de fortes variations : d’un sommet proche de 178 $ il y a deux ans, elle a plongé dans la zone des dizaines en 2025 alors que les inquiétudes sur la sécurité et la thérapie génique augmentaient ^[77] ^[78]. La décision de la FDA fin juillet d’autoriser Elevidys chez les patients Duchenne ambulatoires et la restructuration de l’entreprise ont provoqué un rebond. Cependant, les analystes préviennent que des vents contraires subsistent à court terme (sécurité chez les non-ambulatoires, exécution de la restructuration et pression sur les résultats). L’objectif moyen de Wall Street (entre 30 et 40 $) suggère un potentiel de hausse si Sarepta atteint ses nouveaux objectifs, mais la fourchette reste large.

Sources : Données boursières et historiques provenant de sources de données de marché ^[79] ^[80] ; communiqués de presse de la FDA ^[81] ^[82] ; résultats et prévisions de Sarepta issus des communiqués/presses de l’entreprise ^[83] ^[84] ; actualités du secteur via Reuters, BioSpace, CGTLive ^[85] ^[86] ^[87] ; rapports d’analystes via MarketBeat ^[88] ^[89].

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CEO de TS2 Space et fondateur de TS2.tech, expert en satellites, télécommunications et technologies émergentes.

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