- Prezzo delle azioni (2 ottobre 2025): SRPT ha chiuso a $19,57, in rialzo del +6,8% il 2 ottobre [1]. Nell’ultimo mese il titolo è salito di circa 16%, anche se resta in calo di ~82% da inizio anno [2]. L’intervallo delle ultime 52 settimane è circa $10,41–$23 (min–max).
- Performance recente: I dati intraday del 2 ottobre mostrano un forte rimbalzo (apertura 2 ottobre $20,64), con un guadagno del +6,81% rispetto alla chiusura precedente [3]. I rendimenti a 5 giorni e a 1 mese sono rispettivamente +14,6% e +15,9% [4]. La capitalizzazione di mercato è circa $1,9 miliardi [5].
- Pipeline & strategia: Sarepta è leader nelle medicine genetiche per malattie neuromuscolari rare [6]. Nel luglio 2025 ha ristrutturato, tagliando circa 500 posti di lavoro e spostando il focus da alcune terapie geniche legacy alla sua pipeline siRNA(in collaborazione con Arrowhead Pharmaceuticals) [7] [8]. L’azienda ha anche sospeso gli studi clinici sulla distrofia muscolare dei cingoli (LGMD) a causa di revisioni di sicurezza [9].
- Aggiornamenti sulla terapia genica (Elevidys): La FDA ha chiesto a Sarepta di sospendere la sua terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) Elevidys dopo la morte di alcuni pazienti; inizialmente Sarepta si è rifiutata di sospenderla per i pazienti deambulanti [10]. A fine luglio la FDA ha raccomandato di revocare la sospensione per i pazienti Duchenne deambulanti [11]. Sarepta ha ripreso le spedizioniper i pazienti deambulanti e sta lavorando a un piano di mitigazione del rischio (ad es. immunosoppressione potenziata) per i pazienti non deambulanti [12] [13]. Verrà aggiunto un avvertimento di tossicità epatica in riquadro nero a Elevidys come richiesto [14].
- Consenso degli analisti: Gli analisti sono per lo più cauti. MarketBeat riporta un consenso “Hold” con un target di prezzo medio di circa $39,3 [15]. 9 analisti valutano SRPT come “Buy”, 14 come “Hold” e 6 come “Sell” [16]. I target di prezzo variano molto: Oppenheimer ha alzato il suo target da $30 a $37 (29 luglio 2025) [17], mentre Mizuho ha abbassato il suo target a $14 [18].
Andamento e tendenze del titolo
Il titolo Sarepta sta recuperando terreno dopo forti perdite. Al 2 ottobre 2025, SRPT ha chiuso a $19,57, in rialzo di circa 6,8% nella giornata [19]. Questo ha seguito una tendenza generale al rialzo nelle ultime settimane: SRPT è aumentato di circa 16% nell’ultimo mese [20] (anche se ancora in calo di oltre l’80% rispetto ai livelli di inizio 2025). Il volume degli scambi è stato moderato (0,6 milioni il 2 ottobre contro ~5–9M nei giorni precedenti) [21]. In cinque giorni di contrattazione ha guadagnato +14,6% [22], riflettendo un rinnovato interesse degli investitori. Al contrario, il titolo era sceso a circa $10–12 a metà 2025 a causa di preoccupazioni sulla sicurezza.
Dall’inizio dell’anno, la performance di SRPT è pessima: un –82% di rendimento in un anno [23], uno dei peggiori nel settore biotech. Nell’ultimo trimestre (luglio–settembre) si è registrato un guadagno di circa +15,7% [24]. Il grafico a 5 anni è ancora più impressionante: un –84% di calo dal 2020 [25]. Questa volatilità riflette i cambiamenti nel business della terapia genica dell’azienda. Gli investitori ora osservano se notizie positive dalla FDA e cambiamenti nella pipeline possano stabilizzare il titolo.
Panoramica aziendale e sviluppi recenti del business
Sarepta Therapeutics è una azienda biotecnologica specializzata in medicine genetiche di precisione per malattie rare [26]. Il suo settore principale è la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Sarepta ha diverse terapie per la DMD approvate dalla FDA, tra cui Exondys 51, Vyondys 53, e Amondys 45 (farmaci antisenso exon-skipping), e Elevidys(delandistrogene moxeparvovec) – una rivoluzionaria terapia genica basata su AAV approvata nel 2023–24 per la DMD.
Pipeline e Partnership: Oltre alla DMD, la pipeline di Sarepta include altre terapie geniche e a RNA. Nel novembre 2024 Sarepta ha stretto una partnership importante con Arrowhead Pharmaceuticals (accordo fino a 11 miliardi di dollari) per co-sviluppare diversi programmi RNAi (siRNA) mirati a malattie muscolari e del SNC [27]. A metà 2025 Sarepta ha ottenuto i primi successi nell’ambito di quell’accordo: l’ARO-DM1 di Arrowhead (per la distrofia miotonica) ha raggiunto un traguardo di arruolamento in Fase I, facendo guadagnare a Sarepta un pagamento di 100 milioni di dollari a luglio 2025 [28]. L’amministratore delegato Doug Ingram ha descritto l’alleanza con Arrowhead come “il futuro dell’azienda [Sarepta]” [29].
Ristrutturazione Strategica: Il 16 luglio 2025, Sarepta ha annunciato una ristrutturazione strategica e un cambio di focus della pipeline [30]. Il piano prevede il taglio di circa 500 posti di lavoro e la riallocazione delle risorse verso asset ad alto valore (in particolare le terapie siRNA in partnership con Arrowhead) [31] [32]. La direzione stima che ciò ridurrà i costi annuali di circa 400 milioni di dollari a partire dal 2026 [33]. Inoltre, Ryan Wong è stato promosso a CFO nell’ambito della riorganizzazione [34]. Sarepta ha interrotto lo sviluppo di diverse terapie geniche sperimentali per la distrofia muscolare dei cingoli (LGMD), a seguito di sospensioni regolatorie [35].
In sintesi, Sarepta si è allontanata da alcuni programmi genetici storici e sta puntando su asset di nuova generazione. L’azienda sottolinea che darà priorità alla sicurezza dei pazienti e alla disciplina finanziaria durante questa transizione [36] [37].
Notizie e annunci recenti
Terapia genica Elevidys: La notizia più importante riguarda Elevidys per la distrofia di Duchenne. All’inizio del 2025, tre decessi di pazienti (due pazienti pediatrici DMD in trattamento con Elevidys, un adulto in uno studio LGMD) sono stati attribuiti a insufficienza epatica acuta, facendo scattare azioni di sicurezza. Nel giugno 2025, Sarepta ha sospeso le spedizioni di Elevidys per i pazienti non deambulanti e ha avviato nuovi protocolli di immunosoppressione [38] [39]. Il 18 luglio la FDA ha richiesto pubblicamente a Sarepta di sospendere tutta la distribuzione di Elevidys [40]. Sarepta ha rifiutato di interrompere l’uso nei pazienti deambulanti, ma ha accettato di rafforzare l’etichetta e il monitoraggio della sicurezza.
Entro il 28 luglio 2025, dopo la revisione dei dati sulla sicurezza, la FDA ha allentato la sospensione. Ha raccomandato di revocare la pausa per i pazienti DMD deambulanti, concludendo che il recente decesso era non correlato a Elevidys [41]. La sospensione volontaria rimane per i pazienti non deambulanti in attesa di ulteriori analisi. Successivamente, Sarepta ha ripreso le spedizioni di Elevidys per i pazienti deambulanti [42]. Le infusioni sono nuovamente in corso in quel gruppo. Sarepta sta ora collaborando con la FDA su nuovi avvisi e protocolli relativi alla tossicità epatica (ad es. immunosoppressione più aggressiva) per estendere in sicurezza Elevidys alla popolazione non deambulante [43] [44].
Questi sviluppi sono fondamentali, poiché Elevidys è l’unica terapia genica approvata per la distrofia di Duchenne. In parallelo, la FDA ha revocato la designazione di “tecnologia piattaforma” di Sarepta (per la sua piattaforma genica AAVrh74) a causa dei segnali di sicurezza [45]. Questo complica i futuri programmi genici.
Risultati finanziari e previsioni: Alla fine di luglio 2025, Sarepta ha riportato i risultati del Q2 2025. Ha registrato circa $513M di ricavi (in aumento del 42% su base annua) [46] ed è stata positiva in termini di flusso di cassa. Il CEO Ingram ha sottolineato che la revoca della sospensione da parte della FDA ha permesso la ripresa delle “infusioni…per la comunità ambulatoriale” [47]. Sarepta ha aggiornato le previsioni ritirando la stima originale delle vendite di Elevidys per il 2025 (a causa delle sospensioni), ma ha previsto almeno $500M di vendite di Elevidys entro il 2027 solo dai pazienti ambulatoriali [48]. L’azienda non ha fornito nuove previsioni formali, citando l’incertezza in corso, ma sottolinea il focus a breve termine sulle milestone della collaborazione con Arrowhead e sui risultati della pipeline [49].
Altri annunci: Oltre a Elevidys, Sarepta continua a portare avanti altri programmi. Prevede molteplici risultati intermedi e finali nel 2025 per i suoi programmi siRNA (FSHD, DM1, SCA2, Huntington, ecc.) [50]. Gli aggiornamenti recenti degli studi includono l’escalation della dose nello studio DM1 e il completamento dell’arruolamento nelle coorti iniziali FSHD [51]. Nelle operazioni cliniche, Sarepta ha volontariamente ritirato le domande per alcuni programmi di sviluppo per dare priorità alle risorse. L’azienda ha inoltre comunicato che, mentre la ristrutturazione è in corso, prevede di risparmiare oltre $100M entro la fine del 2025 [52].
Commenti di esperti e analisti
Wall Street e gli esperti del settore sono fortemente concentrati sulla crisi di sicurezza di Sarepta e sui piani di rilancio. L’amministratore delegato Doug Ingramha riconosciuto una crescente cautela: “Abbiamo visto alcune cancellazioni di appuntamenti dopo il secondo evento [di sicurezza], e questo ovviamente comporta una certa esitazione (tra i medici),” ha detto agli analisti [53]. Ingram ha anche sottolineato che Sarepta sta lavorando con la FDA su protocolli e etichettature rivisti per proteggere i pazienti.
Molti analisti vedono le notizie normative come un’arma a doppio taglio. Gli analisti di Evercore ISI hanno osservato che l’aggiunta dell’etichetta black-box “elimina lo scenario negativo” del ritiro di Elevidys dal mercato ambulatoriale [54] – un aspetto positivo. Tuttavia, altri avvertono che la gestione delle comunicazioni sulla sicurezza ha minato la fiducia. Dopo che Sarepta ha ritardato la segnalazione del terzo decesso di un paziente, BMO Capital Markets ha avvertito che l’episodio “potrebbe danneggiare la credibilità del management.” [55]. I leader delle associazioni di pazienti hanno fatto eco all’incertezza: “Le famiglie… stanno affrontando un mix di delusione [e] preoccupazione”riguardo alle scelte terapeutiche, ha detto Debra Miller di CureDuchenne [56].
Sul fronte strategico, il CEO di Arrowhead Chris Anzalone (partner di Sarepta) ha espresso pubblicamente fiducia. In alcune interviste ha definito l’accordo con Arrowhead “troppo vantaggioso per entrambe le parti” per essere annullato, e ha sottolineato che la leadership di Sarepta considera gli asset di Arrowhead come “il futuro della loro azienda.” [57] [58]. Gli analisti di HC Wainwright concordano che la partnership sia “simbiotica e reciprocamente vantaggiosa” [59]. Anzalone ha persino previsto che Sarepta “spenderà il suo ultimo dollaro per assicurarsi che [l’accordo con Arrowhead] rimanga intatto, perché è così importante per loro dal punto di vista strategico,” suggerendo che Sarepta onorerà i suoi obblighi [60]. Queste dichiarazioni hanno contribuito a sostenere il sentiment degli investitori nei titoli alleati; ad esempio, le azioni di Arrowhead sono scese del 12% a luglio principalmente a causa di timori legati a Sarepta, per poi rimbalzare grazie alle rassicurazioni [61] [62].Previsioni e sentiment degli analisti
Gli analisti rimangono cauti su SRPT. I rapporti recenti mostrano valutazioni contrastanti e obiettivi di prezzo molto variabili. Secondo MarketBeat, 9 analisti valutano SRPT come “Buy”, 14 come “Hold” e 6 come “Sell”, riflettendo incertezza [63]. Il rating di consenso è “Hold” con un target medio di $39,3, più del doppio rispetto al prezzo attuale [64] [65]. Tuttavia, le revisioni dei target sono state drastiche: Mizuho ha tagliato il target di SRPT fino a $14 (da $40) a luglio [66], riflettendo il crollo del titolo. Al contrario, Oppenheimer ha alzato SRPT a “Outperform” e aumentato il target a $37 (da $30) [67], vedendo potenziale a lungo termine dopo la ristrutturazione.Anche le previsioni sugli utili delineano uno scenario difficile. Molti modelli prevedono una perdita nell’anno fiscale 2025 (riflettendo vendite più deboli dopo la sospensione di Elevidys). Per il Q3 2025, gli analisti di Leerink (SVB Securities) hanno recentemente ridotto la loro stima di EPS da –$1,08 a –$0,70 [68]. La previsione di consenso per l’EPS dell’intero 2025 è di circa –$3,99 (per azione), il che implica che la società raggiungerebbe il pareggio nel 2026 [69]. Queste proiezioni sono in calo rispetto ai profitti positivi degli anni precedenti. Pertanto, sebbene la recente ripresa delle vendite dai pazienti ambulatoriali dovrebbe aumentare i ricavi, gli investitori si aspettano un EPS basso o negativo quest’anno.
Nel complesso, la maggior parte degli analisti mantiene una posizione di “Hold” [70]. Gli ottimisti sottolineano la solida situazione patrimoniale di Sarepta (la liquidità è aumentata di circa $202M nel Q2) e i dati in arrivo sulla pipeline, mentre gli scettici evidenziano i rischi persistenti di sicurezza ed esecuzione. La divergenza nei target di prezzo (da poco sopra i dieci dollari fino a quasi $80) sottolinea l’incertezza.
Contesto del settore biotech e concorrenti
Il tumulto di Sarepta arriva in un clima biotech volatile nel 2025. L’industria biotech più ampia ha visto segnali di ripresa – gli esperti notano un aumento di M&A e forti flussi di capitale dopo una spinta dovuta alla scadenza di brevetti [71] – ma la terapia genica in particolare affronta una prova di credibilità. I problemi di Sarepta hanno avuto ripercussioni nel settore: ad esempio, Arrowhead Pharmaceuticals (suo partner) ha visto il proprio titolo sotto pressione per associazione [72]. Altre aziende di malattie rare stanno osservando con attenzione. Non esiste una terapia genica concorrente per la DMD, ma Sarepta compete indirettamente con le terapie di salto dell’esone (ad es. i farmaci DMD di PTC Therapeutics) e con programmi più ampi sulle malattie muscolari.
Anche le autorità di regolamentazione stanno esaminando il settore. A metà 2025, la FDA ha aggiornato le etichette di altre terapie geniche (ad es. Skysona di Bluebird Bio) a seguito di risultati sulla sicurezza [73], riflettendo una maggiore cautela in tutto il settore. Sul lato positivo, la svolta di Sarepta verso l’RNAi si inserisce in una tendenza del settore alle alleanze biotech: le big pharma e le biotech stanno collaborando su nuove modalità come illustrato al JPM 2025 [74]. Pertanto, la scelta di Sarepta di puntare su siRNA e il suo accordo da 11 miliardi di dollari con Arrowhead sono in linea con l’ondata di M&A e partnership del settore [75] [76].
Conclusioni per gli investitori: Il titolo Sarepta ha vissuto forti oscillazioni: da un massimo vicino a 178 dollari due anni fa, è precipitato sotto i venti nel 2025 mentre aumentavano i timori sulla sicurezza e sulle terapie geniche [77] [78]. La decisione della FDA di fine luglio di approvare Elevidys per i pazienti Duchenne deambulanti e la ristrutturazione aziendale hanno innescato un rimbalzo. Tuttavia, gli analisti avvertono che permangono venti contrari nel breve termine (sicurezza nei non deambulanti, esecuzione della ristrutturazione e pressione sugli utili). Il target medio di Wall Street (tra metà 30 e 40 dollari) suggerisce un potenziale rialzo se Sarepta raggiungerà i nuovi obiettivi, ma la forbice resta ampia.
Fonti: Dati e storia di borsa da fonti di dati di mercato [79] [80]; comunicati stampa FDA [81] [82]; utili e previsioni Sarepta da comunicati/press aziendali [83] [84]; notizie di settore tramite Reuters, BioSpace, CGTLive [85] [86] [87]; report degli analisti tramite MarketBeat [88] [89].
References
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