Sarepta Therapeutics (SRPT) rośnie po zatwierdzeniu terapii genowej na DMD przez FDA

Cena akcji (2 października 2025): SRPT zamknęło się na poziomie $19,57, wzrost o +6,8% w dniu 2 października ^[1]. W ciągu ostatniego miesiąca akcje wzrosły o około 16%, choć pozostają niżej o ~82% od początku roku ^[2]. Zakres 52-tygodniowy to około $10,41–$23 (najniższy–najwyższy).
Ostatnie wyniki: Dane śróddzienne z 2 października pokazują gwałtowne odbicie (otwarcie 2 października $20,64), z zyskiem +6,81% względem poprzedniego zamknięcia ^[3]. Zwroty 5-dniowe i miesięczne wynoszą odpowiednio +14,6% i +15,9% ^[4]. Kapitalizacja rynkowa to około $1,9 mld ^[5].
Pipeline i strategia: Sarepta jest liderem w dziedzinie leków genetycznych na rzadkie choroby nerwowo-mięśniowe ^[6]. W lipcu 2025 roku firma przeszła restrukturyzację, redukując około 500 miejsc pracy i przenosząc fokus z niektórych starszych terapii genowych na pipeline siRNA(we współpracy z Arrowhead Pharmaceuticals) ^[7] ^[8]. Firma wstrzymała także badania nad terapiami genowymi na dystrofię mięśni obręczy kończyn (LGMD) z powodu przeglądu bezpieczeństwa ^[9].
Aktualizacje dotyczące terapii genowej (Elevidys): FDA poprosiła firmę Sarepta o wstrzymanie terapii genowej na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD) Elevidys po zgonach pacjentów; Sarepta początkowo odmówiła w przypadku pacjentów chodzących ^[10]. Pod koniec lipca FDA zaleciła zniesienie wstrzymania dla pacjentów z Duchenne’em chodzących ^[11]. Sarepta wznowiła wysyłki dla pacjentów chodzących i pracuje nad planem ograniczania ryzyka (np. wzmocniona immunosupresja) dla pacjentów niechodzących ^[12] ^[13]. Do leku Elevidys zostanie dodane ostrzeżenie o toksyczności wątroby w czarnej ramce, zgodnie z żądaniem ^[14].
Konsensus analityków: Analitycy są przeważnie ostrożni. MarketBeat podaje konsensus „Trzymaj” ze średnim celem cenowym ok. 39,3 USD ^[15]. 9 analityków ocenia SRPT jako „Kupuj”, 14 jako „Trzymaj”, a 6 jako „Sprzedaj” ^[16]. Cele cenowe są bardzo zróżnicowane: Oppenheimer podniósł swój cel z 30 do 37 USD (29 lipca 2025) ^[17], podczas gdy Mizuho obniżył swój cel do 14 USD ^[18].

Wyniki i trendy akcji

Akcje Sarepty odzyskują część strat po gwałtownych spadkach. Na dzień 2 października 2025 r., SRPT zamknęło się na poziomie 19,57 USD, co oznacza wzrost o około 6,8%w ciągu dnia ^[19]. Było to następstwem ogólnego trendu wzrostowego w ostatnich tygodniach: SRPT wzrosło o około 16% w ciągu ostatniego miesiąca ^[20] (choć nadal spadek o ponad 80% w porównaniu z poziomami z początku 2025 roku). Wolumen obrotu był umiarkowany (0,6 mln 2 października vs. ~5–9 mln w poprzednich dniach) ^[21]. W ciągu pięciu dni handlowych zyskało +14,6% ^[22], co odzwierciedla odnowione zainteresowanie inwestorów. Dla porównania, akcje spadły do około 10–12 USD w połowie 2025 roku z powodu obaw o bezpieczeństwo.

Od początku roku wyniki SRPT są fatalne:–82% zwrotu w ciągu roku ^[23], jeden z najgorszych w biotechnologii. W ostatnim kwartale (lipiec–wrzesień) odnotowano wzrost o około +15,7% ^[24]. Wykres 5-letni jest jeszcze bardziej uderzający:–84% spadku od 2020 roku ^[25]. Ta zmienność odzwierciedla zawirowania w działalności firmy w zakresie terapii genowych. Inwestorzy obserwują teraz, czy pozytywne wiadomości z FDA i zmiany w pipeline mogą ustabilizować akcje.

Opis firmy i ostatnie wydarzenia biznesowe

Sarepta Therapeutics to firma biotechnologiczna specjalizująca się w precyzyjnych lekach genetycznych na rzadkie choroby ^[26]. Jej głównym obszarem jest dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD). Sarepta posiada wiele zatwierdzonych przez FDA terapii DMD, w tym Exondys 51, Vyondys 53 oraz Amondys 45 (leki antysensowne pomijające eksony) oraz Elevidys(delandistrogene moxeparvovec) – przełomowa terapia genowa oparta na AAV, zatwierdzona w latach 2023–24 na DMD.

Pipeline i partnerstwa: Poza DMD, pipeline Sarepty obejmuje inne terapie genowe i RNA. W listopadzie 2024 roku Sarepta zawarła kluczowe partnerstwo z Arrowhead Pharmaceuticals (umowa do 11 mld USD) w celu wspólnego opracowania kilku programów RNAi (siRNA) ukierunkowanych na choroby mięśni i OUN ^[27]. W połowie 2025 roku Sarepta osiągnęła wczesny sukces w ramach tej umowy: ARO-DM1 Arrowheada (na dystrofię miotoniczną) osiągnął kamień milowy rekrutacji do fazy I, co przyniosło Sarepcie płatność w wysokości 100 mln USD w lipcu 2025 roku ^[28]. CEO Doug Ingram określił sojusz z Arrowhead jako „przyszłość firmy [Sarepta]” ^[29].

Restrukturyzacja strategiczna: 16 lipca 2025 roku Sarepta ogłosiła restrukturyzację strategiczną i zmianę priorytetów pipeline’u ^[30]. Plan zakłada likwidację ok. 500 miejsc pracy i przekierowanie zasobów na aktywa o wysokiej wartości (w szczególności terapie siRNA rozwijane z Arrowhead) ^[31] ^[32]. Zarząd szacuje, że pozwoli to obniżyć roczne koszty o ok. 400 mln USD od 2026 roku ^[33]. W ramach zmian Ryan Wong został awansowany na stanowisko CFO ^[34]. Sarepta wstrzymała rozwój kilku eksperymentalnych terapii genowych na dystrofię mięśniową obręczowo-kończynową (LGMD), po decyzjach regulatorów ^[35].

Podsumowując, Sarepta odsunęła się od niektórych starszych programów genowych i stawia na aktywa nowej generacji. Firma podkreśla, że podczas tej transformacji będzie priorytetowo traktować bezpieczeństwo pacjentów oraz dyscyplinę finansową ^[36] ^[37].

Najnowsze wiadomości i ogłoszenia

Terapia genowa Elevidys: Największe wiadomości dotyczą Elevidys dla Duchenne’a. Na początku 2025 roku trzy zgony pacjentów (dwóch dzieci z DMD leczonych Elevidys, jeden dorosły w badaniu LGMD) zostały przypisane ostrej niewydolności wątroby, co wywołało działania związane z bezpieczeństwem. W czerwcu 2025 roku Sarepta wstrzymała wysyłki Elevidys dla pacjentów niechodzących i rozpoczęła nowe protokoły immunosupresji ^[38] ^[39]. 18 lipca FDA publicznie zażądała od Sarepty wstrzymania całej dystrybucji Elevidys ^[40]. Sarepta odmówiła zaprzestania stosowania u pacjentów chodzących, ale zgodziła się na wzmocnienie oznakowania i monitorowania bezpieczeństwa.

Do 28 lipca 2025 roku, po przeglądzie danych dotyczących bezpieczeństwa, FDA złagodziła zawieszenie. Zarekomendowano zniesienie przerwy dla pacjentów z DMD poruszających się samodzielnie, uznając, że ostatni zgon był niezwiązany z Elevidys ^[41]. Dobrowolne zawieszenie pozostaje w mocy dla pacjentów nieporuszających się samodzielnie, do czasu dalszej analizy. Następnie Sarepta wznowiła dostawy Elevidys dla pacjentów poruszających się samodzielnie ^[42]. W tej grupie ponownie trwają infuzje. Sarepta współpracuje obecnie z FDA nad zaktualizowanymi ostrzeżeniami dotyczącymi toksyczności wątroby oraz protokołami (np. bardziej agresywna immunosupresja), aby bezpiecznie rozszerzyć stosowanie Elevidys na populację nieporuszającą się samodzielnie ^[43] ^[44].

Te wydarzenia są kluczowe, ponieważ Elevidys jest jedyną zatwierdzoną terapią genową w Duchennie. Równolegle FDA cofnęła Sarepcie status „platform technology” (dla platformy genowej AAVrh74) z powodu sygnałów dotyczących bezpieczeństwa ^[45]. To komplikuje przyszłe programy genowe.

Wyniki finansowe i prognozy: Pod koniec lipca 2025 roku Sarepta opublikowała wyniki za II kwartał 2025. Osiągnęła około 513 mln USD przychodów (wzrost o 42% r/r) ^[46] i była dodatnia pod względem przepływów pieniężnych. CEO Ingram podkreślił, że zniesienie blokady przez FDA pozwoliło na wznowienie „wlewów… dla społeczności ambulatoryjnej” ^[47]. Sarepta zaktualizowała prognozy, wycofując pierwotną prognozę sprzedaży Elevidys na 2025 rok (ze względu na przerwy), ale przewiduje co najmniej 500 mln USD sprzedaży Elevidys do 2027 roku tylko od pacjentów ambulatoryjnych ^[48]. Firma nie podała nowej oficjalnej prognozy, powołując się na trwającą niepewność, ale podkreśla swoje krótkoterminowe skupienie na kamieniach milowych współpracy z Arrowhead i wynikach z pipeline’u ^[49].

Inne ogłoszenia: Poza Elevidys, Sarepta kontynuuje rozwój innych programów. Planuje wiele odczytów dla swoich programów siRNA (FSHD, DM1, SCA2, Huntingtona itp.) w połowie i pod koniec 2025 roku ^[50]. Ostatnie aktualizacje badań obejmują eskalację dawek w badaniu DM1 oraz pełną rekrutację do wczesnych kohort FSHD ^[51]. W zakresie operacji klinicznych Sarepta dobrowolnie wycofała wnioski dla niektórych programów rozwojowych, aby priorytetowo traktować zasoby. Firma ujawniła również, że podczas trwającej restrukturyzacji spodziewa się zaoszczędzić ponad 100 mln USD do końca 2025 roku ^[52].

Komentarze ekspertów i analityków

Wall Street i eksperci branżowi są mocno skoncentrowani na kryzysie bezpieczeństwa Sarepty i planach naprawczych. CEO Doug Ingramprzyznał, że ostrożność rośnie: „Zaobserwowaliśmy kilka odwołanych wizyt po drugim [zdarzeniu związanym z bezpieczeństwem], co oczywiście skutkuje pewną niechęcią (wśród lekarzy),” powiedział analitykom ^[53]. Ingram podkreślił również, że Sarepta współpracuje z FDA nad zmienionymi protokołami i oznakowaniem, aby chronić pacjentów.

Wielu analityków postrzega wiadomości regulacyjne jako miecz obosieczny. Analitycy Evercore ISI zauważyli, że dodanie ostrzeżenia w czarnej ramce „usuwa scenariusz negatywny” polegający na wycofaniu Elevidys z rynku dla pacjentów ambulatoryjnych ^[54] – co jest pozytywne. Jednak inni ostrzegają, że sposób ujawniania informacji o bezpieczeństwie zaszkodził zaufaniu. Po tym, jak Sarepta opóźniła zgłoszenie trzeciego zgonu pacjenta, BMO Capital Markets ostrzegło, że ten epizod „może zaszkodzić wiarygodności zarządu.” ^[55]. Liderzy organizacji pacjenckich podzielają tę niepewność: „Rodziny…zmagają się z mieszanką rozczarowania [i] niepokoju”w związku z wyborem leczenia, powiedziała Debra Miller z CureDuchenne ^[56].

Na froncie strategicznym, CEO Arrowhead Chris Anzalone (partner Sarepty) publicznie wyraził pewność siebie. W wywiadach nazwał umowę z Arrowhead „zbyt korzystną dla obu stron”, by ją zerwać, i zauważył, że kierownictwo Sarepty postrzega aktywa Arrowhead jako „przyszłość swojej firmy.” ^[57] ^[58]. Analitycy z HC Wainwright zgadzają się, że partnerstwo jest „symbiotyczne i wzajemnie korzystne” ^[59]. Anzalone przewidział nawet, że Sarepta „wyda ostatniego dolara, by upewnić się, że [umowa z Arrowhead] pozostanie nienaruszona, bo jest dla nich tak ważna strategicznie,” sugerując, że Sarepta wywiąże się ze swoich zobowiązań ^[60]. Te wypowiedzi pomogły podnieść nastroje inwestorów w powiązanych akcjach; na przykład akcje Arrowhead spadły o 12% w lipcu głównie z powodu obaw związanych z Sareptą, po czym odbiły po zapewnieniach ^[61] ^[62].

Prognozy i nastroje analityków

Analitycy pozostają ostrożni wobec SRPT. Najnowsze raporty pokazują mieszane oceny i bardzo zróżnicowane ceny docelowe. Według MarketBeat, 9 analityków ocenia SRPT jako „Kupuj”, 14 jako „Trzymaj”, a 6 jako „Sprzedaj”, co odzwierciedla niepewność ^[63]. Konsensusowa ocena to „Trzymaj” ze średnią ceną docelową na poziomie 39,3 USD, czyli ponad dwukrotnie wyższą od obecnej ceny ^[64] ^[65]. Jednak rewizje cen docelowych były drastyczne: Mizuho obniżył swoją cenę docelową dla SRPT aż do 14 USD (z 40 USD) w lipcu ^[66], co odzwierciedla załamanie kursu akcji. Z drugiej strony, Oppenheimer podniósł ocenę SRPT do „Przeważaj” i podwyższył cenę docelową do 37 USD (z 30 USD) ^[67], widząc długoterminowy potencjał po restrukturyzacji.

Prognozy zysków również rysują trudny obraz. Wiele modeli przewiduje stratę w roku finansowym 2025 (odzwierciedlając słabszą sprzedaż po wstrzymaniu Elevidys). Na III kwartał 2025 analitycy z Leerink (SVB Securities) niedawno obniżyli swoją prognozę EPS z –1,08 USD do –0,70 USD ^[68]. Konsensusowa prognoza EPS na cały 2025 rok wynosi około –3,99 USD na akcję, co sugeruje, że spółka osiągnie próg rentowności w 2026 roku ^[69]. Prognozy te są niższe niż wcześniejsze dodatnie zyski. Tak więc, mimo że ostatni wzrost sprzedaży wśród pacjentów ambulatoryjnych powinien zwiększyć przychody, inwestorzy spodziewają się niskiego lub ujemnego EPS w tym roku.

Podsumowując, większość analityków przyjmuje postawę „Trzymaj” ^[70]. Optymiści wskazują na silny bilans Sarepty (gotówka wzrosła o ok. 202 mln USD w II kwartale) i nadchodzące dane z pipeline’u, podczas gdy sceptycy podkreślają utrzymujące się ryzyka związane z bezpieczeństwem i realizacją. Rozbieżność cen docelowych (od kilkunastu do prawie 80 USD) podkreśla niepewność.

Kontekst sektora biotechnologicznego i konkurenci

Zamieszanie w Sarepcie ma miejsce w niestabilnym klimacie biotechnologicznym w 2025 roku. Szeroko pojęta branża biotechnologiczna odnotowała oznaki ożywienia – eksperci zauważają wzrost fuzji i przejęć oraz silny napływ kapitału po presji związanej z wygaśnięciem patentów ^[71] – jednak terapia genowa w szczególności stoi przed testem wiarygodności. Problemy Sarepty odbiły się echem w całym sektorze: na przykład Arrowhead Pharmaceuticals (jej partner) odczuł presję na kursie akcji przez powiązania ^[72]. Inne firmy zajmujące się chorobami rzadkimi uważnie się przyglądają. Nie istnieje konkurencyjna terapia genowa dla DMD, ale Sarepta konkuruje pośrednio z terapiami pomijającymi eksony (np. leki na DMD firmy PTC Therapeutics) oraz z szerszymi programami dotyczącymi chorób mięśni.

Regulatorzy również przyglądają się tej dziedzinie. W połowie 2025 roku FDA zaktualizowała etykiety innych terapii genowych (np. Skysona firmy Bluebird Bio) ze względu na ustalenia dotyczące bezpieczeństwa ^[73], co odzwierciedla wzmożoną ostrożność w całej branży. Pozytywną stroną jest to, że zwrot Sarepty w kierunku RNAi wpisuje się w trend sektorowy sojuszy biotechnologicznych: duże firmy farmaceutyczne i biotechnologiczne nawiązują partnerstwa w zakresie nowych technologii, co szczegółowo omówiono na JPM 2025 ^[74]. Tak więc zwrot Sarepty w stronę siRNA i jej umowa z Arrowhead o wartości 11 mld dolarów wpisują się w falę fuzji, przejęć i partnerstw w sektorze ^[75] ^[76].

Wnioski dla inwestorów: Akcje Sarepty przeszły prawdziwą huśtawkę: z poziomu blisko 178 dolarów dwa lata temu spadły do kilkunastu dolarów w 2025 roku, gdy narastały obawy o bezpieczeństwo i skuteczność terapii genowych ^[77] ^[78]. Decyzja FDA z końca lipca o dopuszczeniu Elevidys dla pacjentów z DMD chodzących oraz restrukturyzacja firmy wywołały odbicie kursu. Jednak analitycy ostrzegają, że w krótkim terminie utrzymują się przeciwności (bezpieczeństwo u pacjentów niechodzących, realizacja restrukturyzacji i presja na wyniki finansowe). Średni cel cenowy na Wall Street (od połowy 30 do 40 dolarów) sugeruje potencjalny wzrost, jeśli Sarepta zrealizuje nowe założenia, ale rozpiętość prognoz jest duża.

Źródła: Dane giełdowe i historia z serwisów rynkowych ^[79] ^[80]; komunikaty prasowe FDA ^[81] ^[82]; wyniki finansowe i prognozy Sarepta z komunikatów/prasowych firmy ^[83] ^[84]; wiadomości branżowe przez Reuters, BioSpace, CGTLive ^[85] ^[86] ^[87]; raporty analityków przez MarketBeat ^[88] ^[89].

References

Sarepta Therapeutics (SRPT) rośnie po zatwierdzeniu terapii genowej na DMD przez FDA – czy czeka nas odbicie?

Wyniki i trendy akcji

Opis firmy i ostatnie wydarzenia biznesowe

Najnowsze wiadomości i ogłoszenia

Komentarze ekspertów i analityków

Prognozy i nastroje analityków

Kontekst sektora biotechnologicznego i konkurenci

References

Tags:

Related Articles

Akcje USA Rare Earth (USAR) szybują po umowie wartej 100 mln dolarów – czy hossa się utrzyma?

Akcje SMCI szybują po odbiciu: Co inwestorzy powinni wiedzieć w październiku 2025

Akcje DroneShield rosną o 40%: Co stoi za wzrostem i co dalej?

Akcje USA Rare Earth (USAR) szybują po umowie wartej 100 mln dolarów – czy hossa się utrzyma?