- Cena akcie (2. října 2025): SRPT uzavřela na $19,57, což je nárůst o +6,8 % dne 2. října [1]. Za poslední měsíc akcie vzrostla přibližně o 16 %, i když od začátku roku je stále níže o ~82 % [2]. Rozmezí za posledních 52 týdnů je přibližně $10,41–$23 (minimum–maximum).
- Nedávná výkonnost: Intradenní data z 2. října ukazují prudké oživení (otevírací cena 2. října $20,64), s nárůstem o +6,81 % oproti předchozímu závěru [3]. 5denní a měsíční výnosy jsou +14,6 % a +15,9 % [4]. Tržní kapitalizace je přibližně $1,9 mld. [5].
- Pipeline & strategie: Sarepta je lídrem v oblasti genetických léků pro vzácná neuromuskulární onemocnění [6]. V červenci 2025 společnost restrukturalizovala, propustila přibližně 500 zaměstnanců a přesunula pozornost od některých starších genových terapií ke svému siRNA pipeline(ve spolupráci s Arrowhead Pharmaceuticals) [7] [8]. Společnost také pozastavila genové studie pro svalovou dystrofii pletence kvůli bezpečnostním přezkumům [9].
- Aktualizace genové terapie (Elevidys): FDA požádala společnost Sarepta o pozastavení její genové terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii (DMD) Elevidys po úmrtích pacientů; Sarepta zpočátku odmítla pozastavit terapii u ambulantních pacientů [10]. Koncem července FDA doporučila zrušit pozastavení pro ambulantní pacienty s Duchennovou dystrofií [11]. Sarepta obnovila dodávky pro ambulantní pacienty a pracuje na plánu zmírnění rizik (např. posílená imunosuprese) pro neambulantní pacienty [12] [13]. Na žádost bude k přípravku Elevidys přidáno varování v černém rámečku o jaterní toxicitě [14].
- Konsenzus analytiků: Analytici jsou většinou opatrní. MarketBeat uvádí konsenzus „Hold“ s průměrným cílovým kurzem cca 39,3 USD [15]. 9 analytiků hodnotí SRPT jako „Buy“, 14 jako „Hold“ a 6 jako „Sell“ [16]. Cílové ceny se výrazně liší: Oppenheimer zvýšil svůj cíl z 30 na 37 USD (29. července 2025) [17], zatímco Mizuho snížil svůj cíl na 14 USD [18].
Vývoj a trendy akcií
Akcie společnosti Sarepta získávají zpět část ztracené hodnoty po prudkých propadech. K 2. říjnu 2025 uzavřel SRPT na 19,57 USD, což je nárůst asi 6,8 %za den [19]. To následovalo po obecném růstovém trendu v posledních týdnech: SRPT je přibližně 16 % nahoře za poslední měsíc [20] (i když je stále více než 80 % pod úrovní z počátku roku 2025). Objem obchodování byl mírný (0,6 milionu 2. října oproti ~5–9 milionům v předchozích dnech) [21]. Za pět obchodních dnů získal +14,6 % [22], což odráží obnovený zájem investorů. Naopak akcie klesly na ~10–12 USD v polovině roku 2025 kvůli obavám o bezpečnost.
Od začátku roku je výkon SRPT žalostný:–82% návratnost za jeden rok [23], což je jeden z nejhorších výsledků v biotechnologickém sektoru. Poslední čtvrtletí (červenec–září) přineslo zhruba +15,7% zisk [24]. Pětiletý graf je ještě výraznější:–84% pokles od roku 2020 [25]. Tato volatilita odráží otřesy v oblasti genové terapie společnosti. Investoři nyní sledují, zda pozitivní zprávy od FDA a změny v portfoliu mohou akcii stabilizovat.
Přehled společnosti a nedávný vývoj podnikání
Sarepta Therapeutics je biotechnologická společnost specializující se na precizní genetické léky pro vzácná onemocnění [26]. Jejím hlavním zaměřením je Duchennova svalová dystrofie (DMD). Sarepta má několik FDA schválených terapií pro DMD, včetně Exondys 51, Vyondys 53 a Amondys 45 (antisense exon-skipping léky), a Elevidys(delandistrogene moxeparvovec) – průlomová genová terapie na bázi AAV schválená v letech 2023–24 pro DMD.
Pipeline a partnerství: Nad rámec DMD zahrnuje pipeline společnosti Sarepta také další genové a RNA terapie. V listopadu 2024 Sarepta uzavřela hlavní partnerství se společností Arrowhead Pharmaceuticals (dohoda až do výše 11 miliard dolarů) na společný vývoj několika RNAi (siRNA) programů zaměřených na svalová a CNS onemocnění [27]. V polovině roku 2025 Sarepta dosáhla prvního úspěchu v rámci této dohody: Arrowheadův ARO-DM1 (pro myotonickou dystrofii) dosáhl milníku v náboru do fáze I, což Sareptě vyneslo platbu 100 milionů dolarů v červenci 2025 [28]. Generální ředitel Doug Ingram popsal alianci s Arrowhead jako „budoucnost [Sarepty]“ [29].
Strategická restrukturalizace: Dne 16. července 2025 Sarepta oznámila strategickou restrukturalizaci a změnu zaměření pipeline [30]. Plán zahrnuje zrušení přibližně 500 pracovních míst a přesun zdrojů na aktiva s vysokou hodnotou (zejména siRNA terapie ve spolupráci s Arrowhead) [31] [32]. Vedení odhaduje, že toto opatření sníží roční náklady o přibližně 400 milionů dolarů od roku 2026 [33]. V rámci této restrukturalizace byl také Ryan Wong povýšen na finančního ředitele [34]. Sarepta zastavila vývoj několika zkoumaných genových terapií pro pletencovou svalovou dystrofii (LGMD), a to po regulačních zdrženích [35].
Souhrnně lze říci, že Sarepta se odklonila od některých starších genových programů a sází na aktiva nové generace. Společnost zdůrazňuje, že během tohoto přechodu bude upřednostňovat bezpečnost pacientů a finanční disciplínu [36] [37].
Nedávné zprávy a oznámení
Genová terapie Elevidys: Největší novinky se týkaly Elevidys pro Duchenne. Na začátku roku 2025 byly tři úmrtí pacientů (dva pediatričtí pacienti s DMD na Elevidys, jeden dospělý v klinické studii LGMD) přičítány akutnímu selhání jater, což vyvolalo bezpečnostní opatření. V červnu 2025 Sarepta pozastavila zásilky Elevidys pro nechodící pacienty a zahájila nové protokoly imunosuprese [38] [39]. Dne 18. července FDA veřejně požádala Sareptu o pozastavení veškeré distribuce Elevidys [40]. Sarepta odmítla zastavit použití u chodících pacientů, ale souhlasila se zpřísněním označení a monitorování bezpečnosti.
Do 28. července 2025, po přezkoumání bezpečnostních údajů, FDA zmírnila pozastavení. Doporučila zrušit pauzu pro ambulantní pacienty s DMD a dospěla k závěru, že nedávné úmrtí bylo nesouvisející s přípravkem Elevidys [41]. Dobrovolné pozastavení zůstává v platnosti pro neambulantní pacienty do další analýzy. Poté společnost Sarepta obnovila dodávky přípravku Elevidys pro ambulantní pacienty [42]. Infuze v této skupině opět probíhají. Společnost Sarepta nyní spolupracuje s FDA na aktualizovaných varováních a protokolech týkajících se jaterní toxicity (např. agresivnější imunosuprese), aby bylo možné bezpečně rozšířit použití přípravku Elevidys na neambulantní populaci [43] [44].
Tyto události jsou zásadní, protože Elevidys je jediná schválená genová terapie pro Duchennovu chorobu. Paralelně FDA zrušila označení „platformní technologie“ společnosti Sarepta (pro její genovou platformu AAVrh74) kvůli bezpečnostním signálům [45]. To komplikuje budoucí genové programy.
Finanční výsledky a výhled: Na konci července 2025 Sarepta oznámila výsledky za 2. čtvrtletí 2025. Zaznamenala přibližně 513 milionů dolarů tržeb (meziročně nárůst o 42 %) [46] a byla v kladných číslech z hlediska peněžních toků. Generální ředitel Ingram zdůraznil, že zrušení pozastavení FDA umožnilo obnovení „infuzí… pro ambulantní komunitu“ [47]. Sarepta aktualizovala výhled tím, že stáhla původní prognózu prodeje Elevidys na rok 2025 (vzhledem k přerušením), ale předpověděla alespoň 500 milionů dolarů v tržbách z Elevidys do roku 2027 pouze od ambulantních pacientů [48]. Společnost neposkytla nový oficiální výhled s odkazem na pokračující nejistotu, ale zdůrazňuje svůj krátkodobý fokus na milníky spolupráce s Arrowhead a výsledky z vývoje pipeline [49].
Další oznámení: Kromě Elevidys Sarepta pokračuje v rozvoji dalších programů. Plánuje několik výsledků studií svých siRNA programů (FSHD, DM1, SCA2, Huntingtonova choroba atd.) ve střední až pozdní části roku 2025 [50]. Nedávné aktualizace studií zahrnují eskalaci dávek ve studii DM1 a plné zařazení pacientů do raných kohort FSHD [51]. V oblasti klinických operací Sarepta dobrovolně stáhla žádosti o některé vývojové programy, aby upřednostnila zdroje. Společnost také oznámila, že v rámci probíhající restrukturalizace očekává do konce roku 2025 úsporu více než 100 milionů dolarů [52].
Komentáře odborníků a analytiků
Wall Street a průmysloví experti se ostře zaměřují na bezpečnostní krizi Sarepty a plány na obrat. Generální ředitel Doug Ingrampřiznal rostoucí opatrnost: „Po druhé [bezpečnostní] události jsme zaznamenali několik zrušených schůzek, což samozřejmě vede k určité váhavosti (mezi lékaři),“ řekl analytikům [53]. Ingram také zdůraznil, že Sarepta spolupracuje s FDA na upravených protokolech a označení, aby chránila pacienty.
Mnoho analytiků vnímá regulační zprávy jako dvousečnou zbraň. Analytici Evercore ISI poznamenali, že přidání označení černým rámečkem „odstraňuje negativní scénář“ stažení přípravku Elevidys z ambulantního trhu [54] – což je pozitivní. Jiní však varují, že způsob zveřejnění bezpečnostních informací poškodil důvěru. Poté, co Sarepta odložila oznámení o třetím úmrtí pacienta, BMO Capital Markets upozornila, že tato událost „může poškodit důvěryhodnost vedení.“ [55]. Vedoucí pacientských organizací vyjádřili nejistotu: „Rodiny…se potýkají se směsí zklamání [a] obav“ohledně možností léčby, uvedla Debra Miller z CureDuchenne [56].
Na strategické frontě, generální ředitel Arrowhead Chris Anzalone (partner Sarepty) veřejně vyjádřil důvěru. V rozhovorech označil dohodu s Arrowhead za „příliš výhodnou pro obě strany“ na to, aby byla zrušena, a poznamenal, že vedení Sarepty považuje aktiva Arrowhead za „budoucnost své společnosti.“ [57] [58]. Analytici z HC Wainwright souhlasí, že partnerství je „symbiotické a vzájemně prospěšné“ [59]. Anzalone dokonce předpověděl, že Sarepta „utratí svůj poslední dolar, aby zajistila, že [dohoda s Arrowhead] zůstane nedotčena, protože je pro ně strategicky tak důležitá,“ což naznačuje, že Sarepta splní své závazky [60]. Tyto komentáře pomohly posílit náladu investorů v souvisejících akciích; například akcie Arrowhead v červenci klesly o 12 % převážně kvůli obavám spojeným se Sareptou, poté se na základě ujištění opět zotavily [61] [62].
Odhady a nálada analytiků
Analytici zůstávají ohledně SRPT opatrní. Nedávné zprávy ukazují smíšená hodnocení a velmi rozdílné cílové ceny. Podle MarketBeat, 9 analytiků hodnotí SRPT jako „Buy“, 14 jako „Hold“ a 6 jako „Sell“, což odráží nejistotu [63]. Konsenzuální hodnocení je „Hold“ s průměrnou cílovou cenou 39,3 $, což je více než dvojnásobek současné ceny [64] [65]. Cílové ceny však byly výrazně upraveny: Mizuho snížila svůj cíl pro SRPT až na 14 $ (z 40 $) v červenci [66], což odráží pád akcií. Naopak, Oppenheimer zvýšil hodnocení SRPT na „Outperform“ a zvýšil svůj cíl na 37 $ (z 30 $) [67], protože po restrukturalizaci vidí dlouhodobý potenciál.
Odhady zisků také ukazují na náročnou situaci. Mnoho modelů předpovídá ztrátu ve fiskálním roce 2025 (odráží slabší prodeje po pozastavení Elevidys). Pro 3. čtvrtletí 2025 analytici z Leerink (SVB Securities) nedávno snížili svůj odhad EPS z –1,08 $ na –0,70 $ [68]. Konsenzuální odhad EPS za celý rok 2025 je kolem –3,99 $ (na akcii), což naznačuje, že společnost by mohla dosáhnout bodu zvratu v roce 2026 [69]. Tyto projekce jsou nižší než dřívější kladné zisky. I když by nedávné oživení prodejů od ambulantních pacientů mělo zvýšit tržby, investoři letos očekávají nízký nebo záporný EPS.
Celkově většina analytiků zaujímá postoj „Hold“ [70]. Optimisté poukazují na silnou rozvahu Sarepty (hotovost vzrostla ve 2. čtvrtletí o ~202 milionů USD) a blížící se data z vývoje, zatímco skeptici zdůrazňují přetrvávající rizika bezpečnosti a realizace. Rozdílnost cílových cen (od středních desítek až téměř k 80 dolarům) podtrhuje nejistotu.
Kontext biotechnologického sektoru a konkurenti
Sareptiny otřesy přicházejí uprostřed nestabilního biotechnologického klimatu v roce 2025. Širší biotechnologický průmysl zaznamenal kapsy oživení – odborníci poukazují na rostoucí fúze a akvizice a silné toky kapitálu po tlaku patentového útesu [71] – ale genová terapie čelí zvláštní zkoušce důvěryhodnosti. Sareptiny potíže se rozléhají celým odvětvím: například Arrowhead Pharmaceuticals (jeho partner) zaznamenal tlak na akcie kvůli spojení [72]. Ostatní společnosti zaměřené na vzácná onemocnění situaci pečlivě sledují. Pro DMD neexistuje konkurenční genová terapie, ale Sarepta nepřímo soutěží s exon-skipping terapiemi (např. léky na DMD od PTC Therapeutics) a širšími programy pro svalová onemocnění.
Regulátoři také oblast pečlivě sledují. V polovině roku 2025 FDA aktualizovala označení u jiných genových terapií (např. Skysona od Bluebird Bio) kvůli bezpečnostním zjištěním [73], což odráží zvýšenou opatrnost v celém odvětví. Na pozitivní straně, Sareptin obrat k RNAi odpovídá trendu sektoru v oblasti biotechnologických aliancí: velké farmaceutické firmy a biotechnologické společnosti spolupracují na nových modalitách, jak bylo podrobně popsáno na JPM 2025 [74]. Sareptin přechod k siRNA a její dohoda s Arrowhead v hodnotě 11 miliard dolarů tak zapadají do vlny fúzí, akvizic a partnerství v sektoru [75] [76].
Doporučení pro investory: Akcie Sarepty zažily divokou jízdu: z maxima blízko 178 dolarů před dvěma lety spadly v roce 2025 do „teenagerů“, když narůstaly obavy z bezpečnosti a genových terapií [77] [78]. Rozhodnutí FDA z konce července povolit Elevidys u ambulantních pacientů s Duchennovou chorobou a restrukturalizace společnosti vyvolaly odraz. Analytici však varují, že v blízké době přetrvávají protivětry (bezpečnost u neambulantních pacientů, provedení restrukturalizace a tlak na zisky). Průměrný cíl Wall Street (střední 30 až 40 dolarů) naznačuje potenciální růst, pokud Sarepta splní nové cíle, ale rozpětí je široké.
Zdroje: Akciová data a historie ze zdrojů tržních dat [79] [80]; tiskové zprávy FDA [81] [82]; výsledky a výhledy Sarepta z firemních zpráv/tiskových zpráv [83] [84]; novinky z oboru přes Reuters, BioSpace, CGTLive [85] [86] [87]; analytické zprávy přes MarketBeat [88] [89].
References
1. www.investing.com, 2. www.marketbeat.com, 3. www.investing.com, 4. www.marketbeat.com, 5. www.marketbeat.com, 6. www.biospace.com, 7. www.reuters.com, 8. www.biospace.com, 9. www.reuters.com, 10. www.reuters.com, 11. www.fda.gov, 12. www.biospace.com, 13. www.reuters.com, 14. www.reuters.com, 15. www.marketbeat.com, 16. www.marketbeat.com, 17. www.marketbeat.com, 18. www.marketbeat.com, 19. www.investing.com, 20. www.marketbeat.com, 21. www.investing.com, 22. www.marketbeat.com, 23. www.marketbeat.com, 24. www.marketbeat.com, 25. www.marketbeat.com, 26. www.biospace.com, 27. www.biospace.com, 28. www.biospace.com, 29. www.biospace.com, 30. www.reuters.com, 31. www.reuters.com, 32. www.biospace.com, 33. www.biospace.com, 34. www.reuters.com, 35. www.reuters.com, 36. www.biospace.com, 37. www.biospace.com, 38. www.cgtlive.com, 39. www.reuters.com, 40. www.fda.gov, 41. www.fda.gov, 42. www.biospace.com, 43. www.biospace.com, 44. www.reuters.com, 45. www.fda.gov, 46. www.biospace.com, 47. www.biospace.com, 48. www.reuters.com, 49. www.biospace.com, 50. www.biospace.com, 51. www.biospace.com, 52. www.biospace.com, 53. www.reuters.com, 54. www.reuters.com, 55. www.reuters.com, 56. www.reuters.com, 57. www.biospace.com, 58. www.biospace.com, 59. www.biospace.com, 60. www.biospace.com, 61. www.biospace.com, 62. www.biospace.com, 63. www.marketbeat.com, 64. www.marketbeat.com, 65. www.marketbeat.com, 66. www.marketbeat.com, 67. www.marketbeat.com, 68. www.marketbeat.com, 69. www.marketbeat.com, 70. www.marketbeat.com, 71. www.nasdaq.com, 72. www.biospace.com, 73. www.biospace.com, 74. www.nasdaq.com, 75. www.biospace.com, 76. www.nasdaq.com, 77. www.marketbeat.com, 78. www.reuters.com, 79. www.marketbeat.com, 80. www.investing.com, 81. www.fda.gov, 82. www.fda.gov, 83. www.biospace.com, 84. www.reuters.com, 85. www.reuters.com, 86. www.reuters.com, 87. www.biospace.com, 88. www.marketbeat.com, 89. www.marketbeat.com
